Le informazioni utili per i pazienti
ROMA – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ammesso alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale Ocaliva (acido obeticolico) per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l’UDCA.
La Determina dell’AIFA n. 1392/2017 è stata pubblicata ieri in Gazzetta Ufficiale (GU Serie Generale n.196 del 23-08-2017) ed è efficace a partire da oggi.
La colangite biliare primitiva (CBP), precedentemente nota come cirrosi biliare primitiva, è una rara malattia epatica cronica che colpisce circa 13.000 persone in Italia.
- Se non trattata, può progredire in fibrosi, cirrosi, insufficienza epatica e decesso, a meno che il paziente non riceva un trapianto di fegato.
- Nonostante la CBP sia rara, è la più comune malattia epatica colestatica e colpisce prevalentemente le donne (che rappresentano il 90% dei pazienti); l’esordio della patologia è generalmente fra i 35 e i 60 anni di età.
La rimborsabilità in Italia è giunta in seguito all’approvazione condizionata di Ocaliva nell’Unione Europea nel dicembre 2016, per il trattamento della CBP in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata a UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano questo farmaco. L’ UDCA è lo standard attuale di cura, tuttavia una percentuale, fino al 40% dei pazienti, potrebbe non avere una risposta adeguata con questo trattamento, ed è a rischio di progressione della malattia.
Ocaliva è il primo nuovo trattamento per la Colangite Biliare Primitiva in Italia ed in Europa da circa 20 anni. Il dossier Prezzo e Rimborso è stato sottoposto all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel dicembre 2016;
Come sottolinea Annarosa Floreani, del Dipartimento di Scienze Chirurgiche, Oncologiche e Gastroenterologiche dell’Università di Padova “da oggi sarà finalmente possibile somministrare a questi pazienti, intolleranti o con risposta inadeguata ad UDCA, la terapia a base di acido obeticolico, la cui efficacia e sicurezza è stata dimostrata in diversi studi controllati di fase II e di fase III ai quali hanno partecipato ricercatori di tutto il mondo, compresi diversi centri italiani. Lo studio POISE, la più importante evidenza clinica a supporto dell’efficacia di Ocaliva, è stato pubblicato sul New England Journal of Medicine, una delle riviste scientifiche più prestigiose del mondo”.
“Siamo molto soddisfatti della rimborsabilità da parte di AIFA, perché si tratta del primo nuovo trattamento per la CBP in Italia ed in Europa da quasi 20 anni e rappresenta l’unica opzione terapica approvata per i pazienti non adeguatamente controllati con UDCA. Intercept collaborerà con le Istituzioni sanitarie (Regioni, Aziende Sanitarie ed Ospedaliere pubbliche ed accreditate con il SSN) per garantire l’accesso equo ed uniforme per i pazienti eleggibili alla terapia” aggiunge invece Barbara Marini, Amministratore Delegato e General Manager di Intercept Italia.
Informazioni su Ocaliva
Ocaliva® (acido obeticolico) è un potente e altamente selettivo agonista del recettore farnesoide X (FXR), un recettore nucleare espresso nel fegato e nell’intestino. FXR è un regolatore chiave delle vie infiammatorie, fibrotiche, metaboliche e degli acidi biliari.
Nel dicembre 2016, Ocaliva® ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata in Europa per il trattamento della CBP in combinazione con l’acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata a UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l’UDCA. Nel maggio 2016, l’americana Food and Drug Administration ha concesso l’approvazione accelerata a Ocaliva® per il trattamento della CBP.
IMPORTANTI INFORMAZIONI SULLA SICUREZZA NELL’UE PER OCALIVA
Controindicazioni
Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti e ostruzione biliare completa.
Avvertenze e precauzioni
Nei pazienti che assumono acido obeticolico sono stati osservati incrementi di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST). Sono stati osservati anche segni clinici e sintomi di scompenso epatico. Tali eventi si sono verificati sin dal primo mese di trattamento. Gli eventi avversi correlati al fegato sono stati osservati principalmente a dosi superiori alla dose massima raccomandata di 10 mg una volta al giorno. I pazienti devono essere monitorati durante il trattamento con Ocaliva per eventuali innalzamenti nei test biochimici epatici e per lo sviluppo di eventi avversi correlati al fegato. Aggiustamenti del dosaggio sono necessari per i pazienti con insufficienza epatica moderata (Classe B di Child-Pugh) o grave (Classe C di Child-Pugh).
Il prurito grave è stato riportato nel 23% dei pazienti randomizzati nel braccio Ocaliva 10 mg, nel 19% dei pazienti nel braccio Ocaliva in titolazione e nel 7% dei pazienti nel braccio placebo. Il tempo medio all’insorgenza del prurito grave è stato rispettivamente di 11, 158 e 75 giorni per i pazienti nei bracci Ocaliva 10 mg, Ocaliva in titolazione e placebo. Le strategie di gestione includono l’aggiunta di resine leganti gli acidi biliari o antistaminici, la riduzione della dose, la riduzione della frequenza delle assunzioni e/o l’interruzione temporanea del trattamento.
Reazioni avverse
Le reazioni avverse più comuni sono state prurito (63%) e affaticamento (22%). Altre reazioni avverse comuni osservate negli studi clinici (> 5%) sono state dolore addominale e malessere, eruzione cutanea, dolore orofaringeo, vertigini, costipazione, artralgia, anomalie della funzionalità tiroidea ed eczema.
Interazioni farmacologiche
Le resine leganti gli acidi biliari, come la colestiramina, il colestipolo o il colesevelam, adsorbono e riducono l’assorbimento degli acidi biliari e possono pertanto ridurre l’efficacia dell’acido obeticolico. Quando sono somministrate resine leganti gli acidi biliari in concomitanza, l’acido obeticolico deve essere assunto almeno 4-6 ore prima o 4-6 ore dopo l’assunzione di una resina legante gli acidi biliari, o al più ampio intervallo possibile.
Per informazioni dettagliate sulla sicurezza di Ocaliva (acido obeticolico) compresse da 5 mg e 10 mg, comprese la posologia e il metodo di somministrazione, le avvertenze speciali, le interazioni farmacologiche e le reazioni avverse, si prega di consultare il Riassunto Europeo delle Caratteristiche del Prodotto.