La rara patologia auto-infiammatoria colpisce sia bambini che adulti ed è fortemente invalidante: ora si attende il via libera della Commissione europea
Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) annuncia che il Comitato per i Medicinali ad uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso parere positivo per Anakinra nel trattamento della malattia di Still. La raccomandazione verrà ora valutata dalla Commissione Europea per una decisione finale.
La malattia di Still è una malattia rara di natura auto-infiammatoria che colpisce sia i bambini che gli adulti, con un’incidenza nei Paesi occidentali di circa 1,5 casi anno ogni milione di abitanti. È spesso associata a febbre, eruzione cutanea e infiammazione articolare. La malattia di Still è anche conosciuta come artrite idiopatica giovanile sistemica o malattia di Still dell’adulto.
“Il parere positivo del CHMP che raccomanda questa nuova indicazione per Anakinra in Europa è un segnale particolarmente importante per tutte le persone che devono convivere con questa malattia, che rientra a tutti gli effetti nel novero delle malattie rare e che ha un grande impatto sulla qualità di vita” afferma Maria Tommasi, Medical Director di Sobi Italia, affiliata italiana della multinazionale svedese che ha fatto della rarità il cuore del proprio impegno, focalizzandosi su trattamenti per l’emofilia, le malattie genetiche del metabolismo e l’infiammazione.
La malattia di Still
La malattia di Still dell’adulto (AOSD) e l’artrite idiopatica giovanile sistemica (SJIA) sono malattie rare di natura auto-infiammatoria con comuni manifestazioni cliniche come febbre elevata intermittente, una tipica eruzionecutanea transitoria, artrite, linfoadenopatia, epato-splenomegalia e sierosite.
Anakinra
Anakinra è un antagonista del recettore dell’interleuchina 1 indicato, negli Stati Uniti, per il trattamento dei sintomi dell’artrite reumatoide da moderata a severa e per il rallentamento della progressione del danno strutturale , in pazienti di età uguale o maggiore a 18 anni che hanno fallito il trattamento con uno o più farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARDs), e per il trattamento della Malattia infiammatoria multisistemica a esordio neonatale (NOMID), una delle forme delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS).
In Europa Anakinra è indicato in pazienti adulti per il trattamento dei sintomi dell’artrite reumatoide (AR) in associazione con metotrexato con risposta inadeguata al solo metotrexato. Inoltre, è indicato in adulti, adolescenti, bambini e infanti di età ≥ 8 mesi con un peso corporeo ≥ 10 kg per il trattamento delle Sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), tra cui: Malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale (NOMID) / Sindrome cronica,infantile, neurologica, cutanea, articolare (CINCA), Sindrome di Muckle-Wells (MWS) e Sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (FCAS).
Anakinra è approvato in Australia per il trattamento della SJIA in forma attiva nei pazienti dai 2 anni di età che hanno fallito la risposta a DMARDs non biologici. Inoltre, anakinra è indicato in adulti, adolescenti, bambini e infanti di età ≥ 8 mesi con un peso corporeo ≥ 10 kg per il trattamento delle Sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), tra cui: – Malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale (NOMID) / Sindrome cronica,infantile, neurologica, cutanea, articolare (CINCA) – Sindrome di Muckle-Wells (MWS) – Sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (FCAS).
Sobi
Sobi è un’azienda farmaceutica multinazionale dedicata alle malattie rare, pioniera nelle biotecnologie, con capacità riconosciute a livello mondiale nella biochimica delle proteine e nella produzione di farmaci biologici. La missione dell’Azienda è sviluppare e rendere disponibili terapie e servizi innovativi per migliorare la vita dei pazienti, in particolare nell’area dell’emofilia, delle malattie infiammatorie e delle malattie genetiche. Sobi commercializza inoltre farmaci per le malattie specialistiche e rare per diverse aziende partner in Europa, Medio Oriente, Nord Africa e Russia. Sobi è. Presente in più di 25 Paesi, con oltre 850 dipendenti, Sovi ha il suo headquarter a Stoccolma, in Svezia. Quotata al Nasdaq di Stoccolma (STO: SOBI), nel 2017, Sobi ha registrato un fatturato totale di 6,5 miliardi di Corone Svedesi (646 milioni di euro). L’affiliata italiana si occupa della distribuzione dei suoi farmaci oltre che per l’Italia, anche per Malta e Cipro attraverso l’affiliata in Grecia, controllata da Sobi Italia.
Ulteriori informazioni sono disponibili sul sito http://www.sobi.com.