Emofilia A, nuovi dati su damoctocog alfa pegol presentati in Australia al congresso ISTH 2019: focus sui risultati di efficacia e sicurezza della profilassi a lungo termine e all’impatto positivo sulla qualità della vita
In occasione dell’ISTH 2019, il XXVII Congresso della Società Internazionale di Emostasi e Trombosi, che si chiude oggi a Malbourne, in Australia, Bayer presenta i nuovi dati su damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita indicato per il trattamento e la profilassi dei pazienti con emofilia A, precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età.
Damoctocog alfa pegol consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana. In Europa, il farmaco è stato approvato a novembre dello scorso anno sulla base dei risultati ottenuti nel trial clinico di Fase II/III PROTECT VIII. Durante il congresso ISTH 2019, verranno presentati nuovi dati provenienti dalla fase di estensione dello studio, dati che evidenziano i benefici clinici a 5 anni del fattore VIII ricombinante di Bayer. In Italia, la commercializzazione del farmaco è prevista nei prossimi mesi.
“Damoctocog alfa pegol garantisce una riduzione del numero di infusioni rispetto alle terapie con concentrati standard, assicurando allo stesso tempo una più efficace protezione nei confronti degli episodi emorragici”, sostiene la Dott.ssa Maria Elisa Mancuso, dell’IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. “Per il paziente questo significa maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero minore di infusioni”. La Dott.ssa Mancuso interverrà al Simposio “The power of Design: Evolving the standard of Care with Damoctocog alfa pegol”, organizzato da Bayer all’interno del congresso ISTH 2019.
L’emofilia colpisce circa 400.000 persone in tutto il mondo ed è un disordine in gran parte a carattere ereditario, in cui una delle proteine necessarie per la coagulazione del sangue è mancante o è ridotta. L’emofilia A è la forma più comune, causata dalla mancanza o alterazione funzionale del fattore VIII (FVIII) della coagulazione. I pazienti hanno frequenti sanguinamenti a livello dei muscoli, delle articolazioni o di altri tessuti, che possono causare nel tempo un danno permanente alle articolazioni. Le lesioni possono avere conseguenze gravi se non trattate adeguatamente, poiché la velocità di formazione del coagulo è più lenta nei pazienti affetti da emofilia rispetto agli individui sani. L’emofilia A ha una frequenza stimata di 1 su 5.000 maschi nati vivi e, in Italia, colpisce circa 4.000 persone.