Retinopatia del prematuro, parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali per ranibizumab nei neonati pretermine
Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato l’approvazione di ranibizumab per il trattamento della retinopatia del prematuro (ROP) nei neonati pretermine. La ROP è una rara malattia della retina, nonché una delle principali cause di cecità infantile.
La Commissione europea esaminerà il parere del Chmp e si prevede emetterà la sua decisione finale entro tre mesi. Se verrà approvato per questa indicazione, ranibizumab sarà la prima e unica terapia farmacologica indicata per la ROP in questa popolazione di pazienti particolarmente vulnerabili.
La domanda di approvazione è basata sullo studio clinico randomizzato e controllato RAINBOW, il quale ha dimostrato che, nei bambini con ROP, ranibizumab è efficace e con un buon profilo di tollerabilità.
La chirurgia laser – l’attuale standard terapeutico – agisce distruggendo il tessuto oculare responsabile dell’aumento del fattore di crescita dell’endotelio vascolare (VEGF, vascular endothelial growth factor) e può essere associata a significative complicanze. Sebbene sia un trattamento efficace, esiste un evidente bisogno insoddisfatto di metodi innovativi per trattare la ROP che tramite un diverso meccanismo d’azione, non distruggano il tessuto retinico.
A differenza della chirurgia laser, ranibizumab è in grado di ridurre i livelli intraoculari aumentati di VEGF – che sono la causa alla base dei processi patologici della ROP.
Se approvato nella UE, ranibizumab (nella dose da 0,2 mg) sarà indicato per il trattamento dei neonati prematuri con ROP in zona I (stadio 1+, 2+, 3 o 3+), in zona II (stadio 3+) o con una forma grave di ROP definita “aggressive posterior” (AP-ROP).
“Considerando questa popolazione di pazienti particolarmente vulnerabili e i limiti dei trattamenti attuali, gli studi clinici controllati e randomizzati sono importanti per garantire un uso sicuro ed efficace delle terapie farmacologiche nelle popolazioni di pazienti pediatrici. Se sarà approvato, ranibizumab rappresenterà una valida alternativa alla terapia laser”, ha commentato il professor Andreas Stahl, Direttore del Dipartimento di Oftalmologia del Centro medico universitario di Greifswald.
Retinopatia del prematuro
La retinopatia del prematuro colpisce i neonati pretermine sia nei Paesi sviluppati sia in quelli in via di sviluppo. Causata dallo sviluppo anomalo dei vasi sanguigni della retina nel neonato prematuro, la progressione della malattia è dovuta ai livelli elevati di un fattore di crescita chiamato VEGF.
Dopo parto prematuro, l’ipossia a cui è sottoposto il tessuto retinico provoca livelli elevati di VEGF e di conseguenza lo sviluppo anormale dei vasi sanguigni della retina, il quale può provocare anomalie strutturali come il distacco della retina stessa, con conseguente compromissione della vista o cecità.
La retina è lo strato interno dell’occhio, che riceve la luce e la trasforma in messaggi visivi che vengono poi inviati al cervello. La retina si sviluppa tardi nell’utero e i bambini molto prematuri potrebbero soffrire di uno sviluppo incompleto dei vasi sanguigni necessari a fornire ossigeno.
Il VEGF è un importante regolatore dello sviluppo di nuovi vasi sanguigni (un processo noto come angiogenesi), e svolge un ruolo chiave nella progressione della ROP. Se non si sviluppano normalmente, durante la ROP i vasi sanguigni possono esercitare una trazione sulla retina e provocare trascinamento maculare, distacco della retina o altre anomalie strutturali, che possono a loro volta causare perdita della vista o potenziale cecità.