Crisi epilettiche in forme rare di malattia: il Chmp ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Epidyolex, soluzione orale di cannabidiolo
Opinione positiva del Chmp che ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Epidyolex (soluzione orale di cannabidiolo) per l’uso come trattamento aggiuntivo delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) e alla sindrome di Dravet, in associazione con clobazam, nei pazienti di età pari o superiore a due anni. Si prevede che la Commissione Europea (CE) prenda una decisione finale sulla domanda di autorizzazione alla commercializzazione fra circa due mesi.
“L’odierna raccomandazione positiva del CHMP per Epidyolex rappresenta una pietra miliare per i pazienti e le loro famiglie, che combattono per tenere sotto controllo due delle forme più gravi e potenzialmente letali di epilessia a esordio infantile. La soluzione orale di cannabidiolo è il primo medicinale di una nuova classe per l’epilessia e il primo medicinale derivato da cannabis di origine vegetale a essere presentato per la revisione regolatoria europea, una svolta storica”, ha affermato Justin Gover, Chief Executive Officer di GW.
“Siamo entusiasti di avere il potenziale di offrire a pazienti e medici un medicinale derivato da cannabis rigorosamente testato e valutato, con un documentato profilo di sicurezza ed efficacia, prodotto secondo gli standard più elevati e approvato da un ente regolatorio dei farmaci”.
“Come dottore che tratta queste condizioni altamente debilitanti e resistenti al trattamento, accolgo con favore l’adozione da parte del Chmp di un parere positivo sulla soluzione orale di cannabidiolo”, afferma Oriano Mecarelli, professore presso il Dipartimento di Neuroscienze Umane, Sapienza Università di Roma e Presidente della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE).
“Questo trattamento rappresenta una classe completamente nuova di farmaci antiepilettici che può aiutare a soddisfare le significative esigenze mediche della popolazione di pazienti affetta da rare forme di epilessia”.
Questa opinione positiva si basa sui risultati ottenuti da quattro sperimentazioni di Fase 3 randomizzate e controllate. Questi studi incorporano dati relativi a più di 714 pazienti affetti da LGS o sindrome di Dravet, due forme di epilessia con tassi elevati di morbilità e mortalità, che gravano significativamente sulle famiglie e gli assistenti.
Molti pazienti affetti da LGS o sindrome di Dravet hanno più crisi epilettiche al giorno, che li mettono a rischio costante di cadute e lesioni. Nonostante il trattamento farmacologico anti-epilettico attuale, entrambe queste forme gravi di epilessia rimangono altamente resistenti al trattamento.