Via libera da parte di Aifa alla commercializzazione e rimborso della Car-T Kymriah. Ora anche in Italia si potrà accedere a questa innovativa tecnica
Via libera alla Car-T Kymriah. Aifa, l’Agenzia Italiana del Farmaco, ha dato parere positivo alla commercializzazione -e relativo rimborso- del trattamento in questione. A partire da settembre, in Italia, i pazienti che ne avranno bisogno potranno accedere alla cura Car-T. Un’ottima notizia se si pensa che sino ad oggi l’unica via per accedervi era all’interno di una sperimentazione clinica o tramite uso compassionevole.
La tecnica consiste nel prelievo dei linfociti T del malato per poterli così modificare geneticamente in modo tale che sulla loro superficie esprimano un particolare recettore chiamato Car (Chimeric Antigenic Receptor). La presenza di Car ha come effetto un potenziamento dei linfociti che li rende in grado, una volta reinfusi nel malato, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo fino ad eliminarle completamente.
Al momento l’approccio si è dimostrato efficace per alcuni tumori del sangue e per un limitato numero di pazienti attentamente selezionati. Pur essendo terapie salvavita da utilizzare solo ed esclusivamente quando non si hanno più altre armi a disposizione, ciò non significa che per tutte le persone affette da questi tumori le Car-T siano indicate. Dall’agosto dello scorso anno l’Ema, l’Agenzia europea per i medicinali, ha autorizzato la commercializzazione di Kymriah per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e per il linfoma diffuso a grandi cellule B negli adulti.
Ma l’approvazione di Ema non significa automaticamente accesso garantito a tutti. Tutt’altro. Sino ad oggi i pazienti italiani che necessitavano della terapia potevano ottenerla solo per via compassionevole. Un numero decisamente inferiore (circa 50) rispetto a chi ne ha bisogno, circa 400-600 pazienti all’anno. “In questi ultimi 12 mesi, dopo l’approvazione dell’Ema – spiega Paolo Corradini, Direttore della Divisione di Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano– si è creata una grandissima aspettativa nei pazienti e nelle loro famiglie nei confronti di questo trattamento, per cui siamo davvero lieti che AIFA abbia concluso l’iter, arrivando all’approvazione di una delle due molecole commerciali. Si tratta di un grande passo del Paese che si mette in linea con tutte le altre nazioni europee che lo hanno approvato. Siamo quindi riconoscenti di questo sforzo che ha fatto il Ministero della Salute per mettere a disposizione dei cittadini italiani un trattamento così importante, costoso e complesso da gestire”. Da settembre, finalmente, anche i pazienti italiani potranno accedere alle terapia.