Neuropatia ottica ereditaria di Leber, Chiesi acquisisce i diritti sul farmaco idebenone: accordo con Santhera Pharmaceuticals per 93 milioni di euro
Chiesi Farmaceutici (Gruppo Chiesi) e Santhera Pharmaceuticals hanno recentemente concluso un accordo di licenza relativo al farmaco orfano idebenone (Raxone®), indicato per i pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON), una malattia rara che porta a una progressiva perdita della vista. Il medicinale è stato approvato in Europa nel 2015, e in Italia è disponibile per i pazienti con LHON da gennaio del 2016.
Grazie all’accordo stipulato, Santhera trasferirà al Gruppo Chiesi, per una somma complessiva di 93 milioni di euro, i diritti globali di sviluppo, commercializzazione e distribuzione del farmaco idebenone, per il trattamento della LHON e di qualsiasi altra potenziale indicazione oftalmologica, in tutti i Paesi del mondo ad eccezione di Stati Uniti e Canada. Durante l’iniziale fase di transizione, Santhera fornirà un adeguato supporto al Gruppo Chiesi per assicurare un fluido passaggio di consegne e continuerà a commercializzare l’idebenone in Francia.
“Siamo lieti di aver concluso questa trattativa così rapidamente ed efficientemente. Continueremo a lavorare a stretto contatto con il Gruppo Chiesi nei prossimi mesi per assicurare una transizione agevole e per poter fornire l’idebenone ai pazienti senza soluzione di continuità”, ha dichiarato Thomas Meier, Chief Executive Officer di Santhera. “L’accordo con il Gruppo Chiesi ci permetterà di concentrare i nostri sforzi nei settori di attività che sono fondamentali per la nostra strategia di crescita a lungo termine, e che riguardano l’avanzamento in fase clinica dei nostri programmi terapeutici per malattie neuromuscolari e polmonari”.
La neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) è una malattia genetica ereditaria che causa una grave perdita della vista fino alla totale cecità. La patologia colpisce prevalentemente i maschi in giovane età, e si manifesta con una improvvisa perdita della visione centrale, rapida e indolore, che solitamente porta a cecità permanente bilaterale entro pochi mesi dall’insorgenza dei primi sintomi. Circa il 95% dei pazienti con LHON presenta una di tre specifiche mutazioni del DNA mitocondriale che causano un difetto nel complesso I della catena respiratoria mitocondriale. Queste anomalie genetiche compromettono il normale funzionamento delle cellule ganglionari retiniche a causa di una ridotta produzione di energia cellulare (ATP) e di un aumento dei livelli delle cosiddette “specie reattive dell’ossigeno” (ROS), dando quindi origine a una progressiva perdita di acuità visiva che sfocia in cecità.
Il farmaco idebenone agisce eludendo il difetto del complesso I che è alla base della LHON, riducendo le specie reattive dell’ossigeno, ristabilendo i livelli di energia nelle cellule ganglionari retiniche e promuovendo il recupero dell’acuità visiva. I dati attualmente disponibili dimostrano che la maggior parte dei pazienti trattati con idebenone ha evidenziato benefici in termini di attenuazione della perdita progressiva della vista o di recupero clinicamente rilevante di acuità visiva.