Fibrosi cistica, FDA accetta domanda di approvazione del nuovo regime terapeutico a tripla combinazione di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la richiesta di approvazione (NDA, New Drug Application) del nuovo regime terapeutico a tripla combinazione, basato sui correttori elexacaftor (ex VX-445), tezacaftor e ivacaftor, sviluppato per i pazienti affetti da fibrosi cistica (FC). La FDA valuterà la domanda mediante una procedura di revisione prioritaria ed esprimerà il proprio parere sull’eventuale autorizzazione del trattamento a marzo del 2020.
La domanda di approvazione di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor è supportata dai risultati positivi ottenuti in due trial clinici globali di Fase III: uno studio di 24 settimane condotto in pazienti con FC aventi una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima nel gene CFTR, e uno studio di 4 settimane condotto in pazienti con due mutazioni F508del. Entrambe le sperimentazioni hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi nella funzionalità polmonare, misurata tramite ppFEV1 (percentuale prevista del volume espiratorio forzato in un secondo). Inoltre, in questi studi, il nuovo regime a tripla combinazione è stato generalmente ben tollerato.
“Se approvato, il regime a tripla combinazione con elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor costituirebbe un progresso significativo nel trattamento della FC, rappresentando sia il primo modulatore di CFTR per pazienti con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, sia un farmaco in grado di offrire un ulteriore beneficio ai pazienti con due mutazioni F508del”, ha affermato Reshma Kewalramani, Vicepresidente Esecutivo e Chief Medical Officer di Vertex Pharmaceuticals. “Il nostro obiettivo è fornire medicinali che trattino la causa alla base della FC nella stragrande maggioranza dei pazienti. Condividiamo con le persone affette dalla malattia, gli operatori sanitari e i medici, l’urgenza di far arrivare rapidamente farmaci innovativi a tutti coloro che li stanno ancora aspettando: nei prossimi mesi, lavoreremo con la FDA al processo di revisione della nostra richiesta di approvazione”.
La fibrosi cistica (FC) è una malattia genetica rara che colpisce circa 75.000 persone in tutto il mondo. Si tratta di una patologia multi-sistema progressiva che coinvolge il fegato, il pancreas, il tratto gastrointestinale, l’apparato riproduttivo, le ghiandole sudoripare e, in modo particolare, i polmoni, soggetti a infezioni croniche e danni progressivi che limitano l’aspettativa di vita dei pazienti. La FC è dovuta alla mancanza o al malfunzionamento della proteina CFTR, a causa di mutazioni a carico dell’omonimo gene CFTR. Sono molte le mutazioni di CFTR all’origine della fibrosi cistica, ma la stragrande maggioranza dei pazienti presenta almeno una mutazione F508del. Per approfondimenti, è possibile visitare la sezione di OMaR dedicata alla malattia.