Sclerodermia: l’Fda ha approvato l’impiego di nintedanib per rallentare il tasso di declino della funzione polmonare negli adulti con malattia polmonare interstiziale associata
L’Fda ha approvato l’impiego di nintedanib per rallentare il tasso di declino della funzione polmonare negli adulti con malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica o sclerodermia, chiamata SSc-ILD. È il primo trattamento approvato dalla Fda per questa rara condizione polmonare caratterizzata da una prognosi molto negativa. Negli Usa, nintedanib è stato approvato nel 2014 per pazienti adulti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF), che è un’altra condizione polmonare interstiziale.
“I pazienti affetti da sclerodermia necessitano di terapie efficaci, e la Fda sostiene gli sforzi delle aziende farmaceutiche che stanno progettando e conducendo gli studi clinici necessari per portare le opzioni di trattamento ai pazienti affetti da sclerodermia”, ha detto Nikolay Nikolov, associate director per la reumatologia della divisione di prodotti polmonari, allergici e reumatologici del Centro per la valutazione e la ricerca farmaceutica della Fda. “Nintedanib è ora un’opzione di trattamento per rallentare il tasso di declino della funzione polmonare in pazienti che hanno una malattia polmonare interstiziale da sclerodermia”.
La sclerodermia è una malattia rara che causa l’ispessimento e la cicatrizzazione dei tessuti in tutto il corpo, compresi i polmoni e altri organi. La malattia polmonare interstiziale o ILD è una condizione che colpisce l’interstizio, che fa parte della struttura polmonare, ed è una delle più comuni manifestazioni patologiche dello sclerderma. SSc-ILD è una malattia polmonare progressiva in cui la funzione polmonare diminuisce nel tempo e può essere debilitante e potenzialmente letale. La ILD è la principale causa di morte tra le persone affette da sclerodermia, tipicamente derivante da una perdita della funzione polmonare che si verifica quando i polmoni non riescono a fornire sufficiente ossigeno al cuore. Circa 100mila persone negli Stati Uniti hanno la sclerodermia, e circa la metà dei pazienti affetti da sclerodermia hanno la SSc-ILD.
L’efficacia di nintedanib nel trattamento della SSc-ILD è stata studiata in uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo su 576 pazienti di età compresa tra i 20 e i 79 anni affetti dalla malattia.
I pazienti sono stati trattati per 52 settimane, con alcuni pazienti trattati fino a 100 settimane. Il test primario di efficacia ha misurato la capacità vitale forzata, o FVC, che è una misura della funzione polmonare, definita come la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dai polmoni dopo aver fatto il respiro più profondo possibile. Coloro che hanno preso nintedanib hanno avuto un dimezzamento del declino della funzione polmonare rispetto a quelli in placebo.
Il profilo di sicurezza generale osservato nel gruppo di trattamento nintedanib era coerente con il profilo di sicurezza noto della terapia. L’evento avverso grave più frequente riportato nei pazienti trattati con nintedanib è stata la polmonite (2,8% nintedanib vs. 0,3% placebo). Nel 34% dei pazienti trattati con nintedanib sono state riportate reazioni avverse che hanno portato a riduzioni permanenti della dose, rispetto al 4% dei pazienti trattati con placebo. La diarrea è stata la reazione avversa più frequente che ha portato alla riduzione permanente della dose nei pazienti trattati con nintedanib.