Fenilchetonuria, nuovi dati evidenziano i benefici degli aminoacidi a rilascio prolungato: al congresso SSIEM 2019 sono stati presentati gli ultimi risultati della nuova miscela aminoacidica PKU GOLIKE
L’importanza dell’assorbimento fisiologico degli amminoacidi (AA) nella gestione dietetica dei pazienti affetti da fenilchetonuria (PKU): questo il tema al centro del simposio “Physiological Absorption of amino acids: nitrogen balance and patient outcomes“, organizzato dall’azienda farmaceutica svizzera APR (Applied Pharma Research) nel corso dell’ultima conferenza annuale della SSIEM, la Società per lo Studio dei Difetti Congeniti del Metabolismo. All’evento sono stati presentati gli ultimi dati scientifici a supporto dell’ipotesi che gli AA caratterizzati da un rilascio prolungato abbiano conseguenze positive tangibili.
Durante il simposio satellite, opinion leader internazionali come la Prof.ssa Anita MacDonald (Birmingham Children’s Hospital, Regno Unito), il Prof. Júlio César Rocha (Centro Hospitalar do Porto, Portogallo) e il Prof. Alberto Burlina (Azienda Ospedaliera di Padova), hanno presentato e discusso nuove evidenze scientifiche che mostrano come un assorbimento fisiologico degli amminoacidi (AA), simile a quello che si verifica con la normale assunzione alimentare di proteine naturali intatte, possa avere effetti positivi nella gestione dietetica di una malattia metabolica come la PKU.
Nei pazienti con fenilchetonuria, la carenza dell’enzima fenilalanina idrossilasi (PAH) causa un’alterazione del metabolismo della fenilalanina (Phe), un aminoacido essenziale presente nella maggior parte degli alimenti contenenti proteine. Questo deficit enzimatico comporta un accumulo di Phe nel flusso sanguigno, con effetti tossici per il cervello. Per questo motivo, il trattamento della PKU si basa su un rigoroso regime alimentare a basso contenuto proteico, che deve essere perciò integrato con miscele aminoacidiche che siano prive di fenilalanina, necessarie per sostenere un sano sviluppo corporeo.
Al simposio satellite organizzato da APR, l’attenzione è stata innanzitutto focalizzata sui risultati di uno studio preclinico condotto allo scopo di verificare come una miscela di aminoacidi a rilascio prolungato possa consentire un utilizzo più efficiente degli aminoacidi stessi. Lo studio è stato condotto su un modello murino: ad alcuni esemplari di topo è stata somministrata la nuova miscela di aminoacidi PKU GOLIKE, che, in virtù della speciale tecnologia Physiomimic, brevettata da APR, è in grado di consentire un rilascio di AA prolungato nel tempo; contemporaneamente, ad altri esemplari di topo sono stati dati gli stessi AA in forma libera.
In base ai risultati ottenuti, nei topi trattati con PKU GOLIKE è stata osservata una forza muscolare significativamente più elevata, come dimostrato dai risultati del cosiddetto grip test. Questo dato potrebbe essere il risultato di un equilibrio più favorevole tra anabolismo e catabolismo muscolare, come dimostrato dalla misurazione di appropriati biomarcatori negli esemplari di topo che hanno ricevuto gli AA supportati dalla tecnologia Physiomimic, rispetto a quelli che hanno ricevuto gli AA liberi. Inoltre, nei topi trattati con PKU GOLIKE, per effetto del bilanciamento metabolico degli AA a rilascio prolungato, è stata osservata anche una migliore tolleranza ai carichi di glucosio.
Oltre a questi dati preclinici, al simposio di APR sono stati presentati e discussi, per la prima volta, i risultati preliminari dell’uso di PKU GOLIKE nei pazienti con fenilchetonuria.
“Siamo molto lieti di condividere con la comunità scientifica i risultati significativi di questi studi, che confermano la portata della nostra innovazione per coloro che sono coinvolti nella gestione della PKU, siano essi pazienti, caregiver o operatori sanitari”, ha dichiarato Giorgio Reiner, Corporate Director R&D di APR.
“Dopo il riscontro positivo da parte di Italia e Germania, dove PKU GOLIKE è promosso e distribuito direttamente dalle nostre filiali locali, attendiamo con entusiasmo i prossimi lanci in Portogallo, Spagna e Regno Unito. I nostri partner commerciali si sono uniti a noi durante questo importante evento per farsi un’idea di ciò che PKU GOLIKE potrebbe significare per i pazienti affetti da PKU”, ha aggiunto Paolo Galfetti, CEO di APR.