La Macroglobulinemia di Waldenstrom è una malattia rara del sangue che colpisce soprattutto pazienti anziani già affetti da altre patologie: nuove terapie disponibili
La Macroglobulinemia di Waldenstrom è un tipo di neoplasia che si riscontra raramente in ambito ematologico ed è caratterizzata da una proliferazione incontrollata di alcune cellule del sangue, i linfociti B, a cui fa seguito l’incremento dei livelli circolanti di una particolare “proteina gigante”, l’immunoglobulina-IgM.
L’Ematologia dell’Ospedale Niguarda è uno dei poli più attivi a livello internazionale per lo studio della patologia. Con gli oltre 250 pazienti seguiti è tra i centri italiani di riferimento per la sperimentazione di nuovi farmaci e nuove combinazioni
terapeutiche.
La patologia
La Macroglobulinemia di Waldenstrom fa parte dei linfomi non Hodgkin a basso grado di malignità. La diagnosi non di rado è occasionale e avviene in seguito ad
esami del sangue che il paziente effettua routinariamente. La malattia, una volta diagnosticata, può non dare disturbi anche per molti anni. I sintomi più comuni sono quelli tipici del linfoma: ingrossamento della milza o dei
linfonodi, sintomi costituzionali come febbre, perdita di peso e sudorazioni profuse durante la notte. A cui possono correlarsi quelli dovuti ad un’anomala viscosità del sangue.
Una terapia in combinazione
La malattia colpisce soprattutto i pazienti anziani spesso affetti da altre patologie. “In questi casi la scelta propenderà per terapie non intensive, con gli obiettivi di migliorare la sintomatologia, la qualità di vita e di contenere la malattia” – sottolinea l’ematologa di Niguarda. La strada dell’immunoterapia può invece essere scelta nel caso di pazienti giovani e in buone condizioni cliniche. “Questi trattamenti– spiega la specialista- si basano sull’utilizzo di anticorpi monoclonali, farmaci biologici diretti in maniera selettiva contro le cellule tumorali, in combinazione con la chemioterapia”.
Nuove sperimentazioni
Attualmente sono in corso numerosi studi che prevedono l’utilizzo di nuovi
farmaci, non chemioterapici, in grado di agire sui meccanismi biologici di controllo della crescita cellulare per favorire la morte programmata dei linfociti tumorali. Uno di questi farmaci, l’ibrutinib, è stato recentemente approvato negli Stati Uniti e in Europa per la terapia della Macroglobulinemia di Waldenstrom.
“L’Ibrutinib inibisce una determinata proteina denominata “bruton tirosin chinasi” dalla quale dipende la sopravvivenza delle cellule tumorali – spiegano gli esperti dell’Ospedale Niguarda -. Il nostro è stato uno dei primi centri a poter fornire in via sperimentale questo farmaco ai pazienti considerati trattabili”.