Leucodistrofia metacromatica, valutazione accelerata per la terapia genica OTL-200. Il trattamento, nato da una collaborazione tra GSK e l’SR-Tiget di Milano, è stato acquisito nel 2018 da Orchard Therapeutics
Si riducono i tempi per un’eventuale approvazione di OTL-200, una terapia genica in sviluppo per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD): il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha infatti concesso al farmaco una valutazione accelerata. OTL-200 è una terapia genica ex vivo, autologa, basata su cellule staminali ematopoietiche e studiata per il trattamento della MLD. La molecola, nata da una collaborazione avviata nel 2010 tra GSK e l’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, è stata poi acquisita nell’aprile 2018 da Orchard Therapeutics.
La leucodistrofia metacromatica è una malattia metabolica ereditaria, rara e potenzialmente letale, che si verifica in circa uno su 100.000 nati vivi. La MLD è causata da una mutazione del gene ARSA, che provoca l’accumulo di sulfatidi nel cervello e in altre aree del corpo, fra cui fegato, cistifellea, reni e milza. Nel tempo, il sistema nervoso viene danneggiato e i pazienti subiscono problemi neurologici come regressione motoria, comportamentale e cognitiva, spasticità severa e convulsioni, trovando sempre più difficile muoversi, parlare, deglutire, mangiare e vedere. Attualmente non esistono trattamenti efficaci per la malattia: secondo uno studio pubblicato sul Journal of Child Neurology, nella sua forma infantile tardiva, la mortalità a 5 anni dall’insorgenza è stimata al 50%, mentre per i pazienti con la forma giovanile, è del 44% a 10 anni dall’esordio.
“Siamo lieti che OTL-200 abbia ottenuto una valutazione accelerata e riteniamo che ciò sottolinei la qualità dei nostri dati clinici e l’urgente necessità di offrire questa nuova opzione terapeutica potenzialmente curativa ai pazienti affetti da MLD”, ha affermato Anne Dupraz-Poiseau, Chief Regulatory Officer di Orchard Therapeutics. “Non vediamo l’ora di lavorare con l’EMA per garantire che questo nuovo trattamento, se approvato, raggiunga i pazienti nell’Unione Europea il più rapidamente possibile, e di continuare i nostri sforzi per espandere l’accesso dei pazienti al di fuori dell’UE”.
L’EMA assegna una valutazione accelerata ai medicinali che si prevede possano essere di grande interesse per la salute pubblica, in particolare nell’area dell’innovazione terapeutica. La valutazione accelerata fornisce potenzialmente una tempistica di revisione ridotta da 210 a 150 giorni dopo la presentazione e la convalida della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA); inoltre il conteggio si interrompe quando i richiedenti vengono invitati a fornire ulteriori informazioni. La decisione di concedere una valutazione accelerata non ha alcun impatto sul parere del CHMP e del Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) sull’opportunità di concedere o meno un’autorizzazione all’immissione in commercio.