Epidermolisi bollosa: la statunitense FDA concede lo status di farmaco orfano all’APR-TD011, un medicinale sperimentale in forma spray per guarire le lesioni cutanee
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha recentemente concesso la designazione di farmaco orfano al medicinale sperimentale APR-TD011, in via di sviluppo per il trattamento dell’epidermolisi bollosa (EB), una rara malattia del tessuto connettivo, di origine genetica, caratterizzata dalla formazione di vesciche cutanee in tutto il corpo e da un grave impatto sugli organi interni, con esiti potenzialmente fatali.
Si stima che l’epidermolisi bollosa colpisca circa 1 neonato ogni 20.000. Esistono diverse forme di EB, tutte contraddistinte da manifestazioni dolorose e debilitanti che riducono in modo significativo la qualità di vita dei pazienti, mentre l’infiammazione e le infezioni connesse alle lesioni cutanee sono correlate all’incidenza di tumori e, nei casi più gravi, ad una morte precoce. Attualmente, non esistono trattamenti approvati per la malattia, e lo standard di cura è rappresentato da terapie di supporto per il dolore e, soprattutto, da medicamenti per la gestione delle ferite, allo scopo di agevolarne la guarigione e di prevenire o limitare le infezioni, nonché la cronicizzazione delle lesioni.
APR-TD011 è una soluzione ipotonica contenente acido ipocloroso (HClO), concepita in forma spray per un’applicazione topica e sviluppata appositamente per l’epidermolisi bollosa. La soluzione è caratterizzata da un’esclusiva combinazione di tre proprietà fisico-chimiche: HClO altamente puro, basso pH ipotonico e alto potenziale di riduzione (ORP). L’acido ipocloroso è un agente antimicrobico ad ampio spettro e ad azione rapida che, rinforzato da basso pH e alto ORP, si ritiene possa favorire una guarigione più veloce delle ferite alla pelle causate dalla EB, oltre a prevenire e curare le infezioni e le infiammazioni cutanee associate. La formulazione spray del medicinale, inoltre, consente di trattare le ferite con semplicità, evitando il contatto diretto con la pelle e il rischio di contaminazione incrociata.
APR-TD011 è stato sviluppato dalla casa farmaceutica svizzera Applied Pharma Research (APR), attraverso la piattaforma di nanotecnologia Tehclo™ brevettata dalla società. “La concessione della designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti evidenzia la significativa necessità di un farmaco in grado di migliorare il trattamento della EB, una malattia debilitante che negli USA colpisce mezzo milione di persone”, ha dichiarato Paolo Galfetti, CEO di APR. “Crediamo che APR-TD011 abbia grandi potenzialità per i pazienti con EB e le loro famiglie, e lo status di farmaco orfano ci consentirà di trovare un percorso accelerato per la sua approvazione. Questa designazione rappresenta anche un importante passo avanti nell’evoluzione di APR e nell’avanzamento della nostra pipeline di prodotti dedicati alle malattie rare”.