Leucemia linfatica cronica: Aifa approva la rimborsabilità di venetoclax più rituximab, prima terapia di 24 mesi chemio free
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di venetoclax più rituximab per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria (LLC r/r), che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.
“L’associazione di venetoclax più rituximab permette di aumentare il numero di remissioni complete e il tasso di risposta complessivo nei pazienti con LLC già precedentemente trattati” afferma la Dottoressa Alessandra Tedeschi, Dirigente Medico di I livello presso la Divisione di Ematologia dell’Ospedale Niguarda Ca’ Grande di Milano “Questa combinazione è in grado di raggiungere un importante livello di riduzione della MRD (Minimal Residual Disease: Malattia Minima Residua) che si traduce in un prolungamento del tempo di sopravvivenza libero da malattia in tutte le categorie di pazienti, anche quelli con caratteristiche biologiche sfavorevoli. L’aggiornamento dei dati dello studio Murano a 48 mesi di follow-up permette di confermare l’efficacia sostenuta della combinazione venetoclax più rituximab con durata fissa del trattamento”.
Nel corso dello studio clinico MURANO, la malattia minima residua non rilevabile – ovvero la presenza di meno di una cellula di LLC in 10.000 globuli bianchi rimasti nel sangue o nel midollo osseo, in seguito al trattamento 1 – rappresentava un endpoint secondario valutato alla fine della terapia combinata (valutazione a nove mesi).
Grazie ai risultati dello studio clinico di fase 3 MURANO, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di venetoclax in combinazione con rituximab rispetto a bendamustina in combinazione con rituximab, la Commissione Europea ha approvato nel mese di ottobre 2018 la nuova combinazione.
“La rimborsabilità in Italia del primo regime terapeutico somministrato per un periodo fisso e senza chemioterapia rappresenta un importante passo in avanti per la comunità scientifica e, soprattutto, per i pazienti affetti da leucemia linfatica cronica recidivati o refrattari” sottolinea il Professore Antonio Cuneo, Direttore della sezione di Ematologia dell’AOU Arcispedale Sant’Anna di Ferrara “La nuova combinazione venetoclax più rituximab, possedendo un regime a durata fissa di trattamento di 24 mesi e senza chemioterapia, prevede un costo definito, con il potenziale per generare risparmi per il Sistema sanitario nazionale”.
La LLC è una forma di leucemia (o tumore ematologico) a crescita lenta, a causa della quale viene rilevato un numero eccessivo di linfociti immaturi (un tipo di globuli bianchi), in prevalenza nel sangue e nel midollo osseo. La LLC rappresenta circa un terzo delle nuove diagnosi di leucemia nella UE.
“Accogliamo con favore l’ottenimento della rimborsabilità da parte di AIFA della nuova opzione terapeutica venetoclax più rituximab di cui potranno beneficiare i pazienti italiani con leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria” dichiara il Professore Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL – Associazione Italiana contro leucemie, linfomi e mieloma “Negli ultimi 10 anni l’onco-ematologia è diventata sempre più una disciplina di precisione che, con l’avvento di terapie sempre più mirate, ha cambiato e continua a cambiare la vita di molti pazienti aumentandone significativamente la sopravvivenza e la qualità di vita. La nuova combinazione di venetoclax più rituximab consentirà loro di vivere più a lungo, con la possibilità di interrompere il trattamento dopo due anni”.
Venetoclax è stato sviluppato da AbbVie e Roche e viene commercializzato negli Stati Uniti congiuntamente da AbbVie e Genentech (gruppo Roche) e dalla sola AbbVie al di fuori degli Stati Uniti.
Lo studio MURANO
Lo studio MURANO – una sperimentazione clinica internazionale multicentrica di fase III, condotta in aperto e randomizzata – ha arruolato in totale 389 pazienti con Leucemia Linfatica Cronica recidivante/refrattaria (LLC r/r) che avevano ricevuto almeno una terapia precedente. Lo studio è stato concepito per valutare l’efficacia e la sicurezza di venetoclax in combinazione con rituximab (n = 194) rispetto a bendamustina in combinazione con rituximab (n = 195). L’età media dei pazienti arruolati nello studio era di 65 anni (intervallo: 22-85).
L’endpoint primario di efficacia era costituito dalla PFS (Progression-Free Survival – tempo in trattamento senza progressione della malattia o morte) valutata dallo sperimentatore (INV, investigator). Ulteriori endpoint di efficacia hanno incluso la PFS valutata da un comitato di revisione indipendente (IRC, independent review committee), il tasso di risposta globale valutato da INV e IRC (definito come risposta completa + risposta completa con recupero incompleto del midollo + risposta parziale + risposta parziale nodulare), la sopravvivenza globale e i tassi di uMRD.