Un anticorpo potrebbe aprire la strada per un nuovo approccio terapeutico contro la distrofia muscolare di Duchenne secondo un nuovo studio
Un anticorpo potrebbe aprire la strada per un nuovo approccio terapeutico contro la distrofia muscolare di Duchenne. A sottolinearlo è uno studio pubblicato su EMBO Molecular Medicine da Yvan Torrente, ricercatore dell’Unità di Neurologia del Policlinico di Milano e professore associato di Neurologia all’Università degli Studi di Milano.
La distrofia muscolare di Duchenne o DMD è una patologia neuromuscolare causata da una mutazione del gene della distrofina, caratterizzata da una degenerazione progressiva dei muscoli scheletrici che vengono progressivamente sostituiti da tessuto fibrotico e adiposo. Attualmente non esiste una cura, ma la ricerca pre-clinica e clinica degli ultimi anni ha permesso un miglioramento della qualità e dell’aspettativa di vita dei pazienti colpiti.
La perdita di distrofina nei muscoli induce profonde modificazioni della loro struttura, e ‘rompe’ in qualche modo il corretto meccanismo di utilizzo del calcio, che contribuisce al movimento delle fibre muscolari. “In questo lavoro di ricerca – spiega Yvan Torrente – abbiamo dimostrato che i muscoli distrofici hanno un’elevata espressione del recettore IGF2R, che sequestra le molecole insulino-simili IGF circolanti nell’organismo, che sono normalmente coinvolte nella rigenerazione muscolare. Inoltre, abbiamo visto che IGF2R si associa ad un recettore presente sulle membrane cellulari chiamato CD20, e abbiamo dimostrato che utilizzando un anticorpo per modulare questo legame IGF2R-CD20 porta a un miglioramento delle capacità rigenerative del muscolo distrofico, con un incremento delle proprietà bio-meccaniche del muscolo e della sua vascolarizzazione”.
Questi dati, aggiunge Torrente, “suggeriscono quindi per la prima volta che è possibile utilizzare una terapia anticorpo-modulante contro quei meccanismi che sono correlati agli eventi patologici dei muscoli con DMD. Comprendere il contributo dell’espressione aberrante dell’IGF2R nella fisiopatologia della DMD aprirà ora la strada allo sviluppo di nuovi approcci terapeutici”.