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L’utilizzo terapeutico nei trapianti delle cellule staminali cordonali

Sindrome di Hunter: la terapia enzimatica sostitutiva migliora la sopravvivenza nei bambini. Il dato emerge da uno studio inglese

Le staminali cordonali possono essere impiegate clinicamente per trattare varie patologie: genetiche, immunitarie, oncologiche del sangue

Le cellule staminali cordonali sono state considerate, sin dalla loro scoperta e catalogazione (anni ’80), come le staminali più usate nel campo della medicina rigenerativa. Il loro potenziale terapeutico è davvero grande, e ciò rende possibile il loro uso nel trattamento di varie malattie. Per tale ragione è essenziale che le coppie in attesa di un bimbo, siano informate correttamente al fine di poter decidere consapevolmente se donare o conservare le staminali cordonali del bimbo. Le cellule staminali possono essere catalogate in base alla zona in cui hanno origine in:

Il sangue del cordone ombelicale, da un punto di vista clinico, produce tantissime cellule staminali. Se diversificate in cellule adulte, le staminali cordonali possono essere impiegate clinicamente per trattare varie patologie (genetiche, immunitarie, oncologiche del sangue). Per questo motivo la procedura di raccolta del campione di sangue cordonale deve essere eseguita con tutte le precauzioni possibili, da personale debitamente formato e qualificato, per evitare che si possa contaminare.

Una volta che il prelievo ematico è stato fatto, si procede con l’invio del materiale presso una banca del cordone dove verrà crioconservato. Nel dettaglio, si selezionerà la frazione nucleata delle staminali e si aggiungerà al totale delle cellule dotate di nucleo una sostanza che formerà una patina attorno alle cellule per evitare uno shock osmotico. La scienza ha dimostrato che la conservazione delle cellule staminali cordonale, mediante tecnica di crioconservazione, può durare oltre 24 anni, senza alterare le loro capacità di differenziazione e di proliferazione1.

Per quanto riguarda l’utilizzo in campo terapeutico, le staminali del cordone ombelicale sono impiegate nei trapianti ematopoietici in presenza di neoplasie maligne. In quest’ambito, a causa della loro immaturità immunologica, le staminali cordonali hanno ottenuto più successo rispetto, ad esempio, alle staminali midollari, poiché hanno mostrato di essere più adatte e resistenti ai rigetti. I trapianti possono avvenire anche tra donatori aploidentici con istocompatibilità al 50%, vale a dire quando il donatore ha caratteristiche tissutali che per metà corrispondono a quelle del ricevente (da qui “aplo”). Per ottenere una compatibilità totale, paziente e donatore devono essere la stessa persona (trapianto autologo), ma ciò può avvenire anche con ricevente e donatore eterologo. Conservare privatamente le cellule staminali del cordone ombelicale permette alle famiglie di usare il campione all’occorrenza, sia per il donatore che per i familiari più stretti (fratelli, genitori).

Il campo in cui trovano utilizzo le staminali cordonali non è solo quello delle patologie ematologiche, e questo grazie alle loro proprietà rigenerative e immunomodulatorie. Alcuni studi sono stati condotti nell’utilizzo di queste cellule per il trattamento della paralisi cerebrale infantile, di malattie autoimmuni, del diabete infantile di tipo 1 e di tipo 2, e dell’autismo2,3. Anche in alcuni trials clinici si sono avuti dei miglioramenti delle condizioni neurologiche di soggetti con adrenoleucodistrofia, una patologia di tipo genetico molto grave, provocata da alterazioni del cromosoma X, a carico del sistema nervoso centrale e delle ghiandole surrenali4.

Nonostante i numerosi progressi della ricerca, ancora oggi in Italia oltre il 95% dei cordoni ombelicali è scartato dopo il parto. Il giorno della nascita del bimbo è l’unica occasione per prelevare le staminali cordonali, e per questo motivo è importante che le famiglie possano fare una scelta consapevole e informata.

Per maggiori informazioni: www.sorgente.com

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Fonti:

1. Broxmeyer, H.E. et al. Hematopoietic stem/progenitor cells, generation of induced pluripotent stem cells, and isolation of endothelial progenitors from 21- to 23.5-year cryopreserved cord blood. Blood. 117:4773- 4777.

2. Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial. Sun J. et al, 2017. Stem cells Translational Medicine: Dec, 6 (12): 2017-1078.

3. Haller MJ, Wasserfall CH, Hulme MA, Cintron M, Brusko TM, McGrail KM, et al. Autologous umbilical cord blood transfusion in young children with type 1 diabetes fails to preserve C-peptide. Diabetes Care. 2011;34:2567–9.

4. Miller WP, Rothman SM, Nascene D, Kivisto T, DeFor TE, Ziegler RS, et al. Outcomes after allogeneic hematopoietic cell transplantation for childhood cerebral adrenoleukodystrophy: the largest single-institution cohort report. Blood. 2011;118:1971–8.

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