Porfiria epatica acuta: il Comitato per i Medicinali per uso umano dell’EMA ha dato parere favorevole all’approvazione di givosiran per pazienti adulti
Lo scorso novembre, con tre mesi e mezzo di anticipo sulla normale tabella di marcia, l’Fda aveva approvato givosiran negli Stati Uniti per la stessa indicazione.
La porfiria epatica acuta
Si tratta di un disturbo genetico che provoca l’accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme (che aiuta a legare l’ossigeno nel sangue).
Questo accumulo può causare attacchi acuti, noti come attacchi di porfiria, che possono portare a forti dolori e paralisi, insufficienza respiratoria, convulsioni e cambiamenti di stato mentale. Questi attacchi si verificano improvvisamente e possono produrre danni neurologici permanenti e morte.
Stabilire la prevalenza della malattia è molto difficile, in quanto in molti casi non viene diagnosticata in maniera corretta. Si stima che circa 3mila persone negli Stati Uniti e in Europa con la malattia potrebbe essere idoneo per il farmaco in base alle indicazioni approvate.
Come agisce givosiran