Bpco: ensifentrina in forma nebulizzata e tiotropio migliorano in modo significativo sia la funzione polmonare che la qualità di vita dei pazienti
La somministrazione di ensifentrina in forma nebulizzata come add on al trattamento con tiotropio, noto farmaco somministrato per via inalatoria, sembra migliorare in modo significativo sia la funzione polmonare che la qualità di vita dei pazienti affetti da Bpco.
Lo ha reso noto Verona Pharma, compagnia farmaceutica che sta curando la R&S di questa nuova opzione terapeutica, attualmente testata anche in altre malattie respiratorie, come la fibrosi cistica.
Che cosa è ensifentrina?
Si tratta del primo esponente di una nuova classe di molecole, ovvero degli inibitori di PDE3 e PDE4, che agisce contemporaneamente sia come agente broncodilatatore che come agente anti-infiammatorio.
L’obiettivo dei ricercatori che hanno messo a punto questa nuova molecola è quello di studiarne il potenziale come terapia add-on alle terapie duplici e triplici per la Bpco attualmente esistenti.
Lo studio: disegno e risultati
Il trial di fase 2 annunciato, lanciato nel 2019, ha reclutato 416 pazienti con Bpco di grado moderato-severo che erano stati trattati con placebo o enfisentrina in forma nebulizzata come trattamento add on alla terapia con tiotropio.
Il trattamento add on è stato somministrato due volte al giorno per 4 settimane. Di questi, quelli trattati con ensifentrina come trattamento add on sono stati trattati con dosi diverse del farmaco (0,375, 0,75, 1,5 o 3 mg).
L’endpoint primario del trial era rappresentato dal miglioramento della funzione polmonare, misurato da FEV1.
Dai risultati è emerso che, dopo 4 settimane di trattamento con ensifentrina in aggiunta a tiotropio, la FEV1 è migliorata in modo statisticamente significativo in proporzione alla posologia di somministrazione dell’inibitore di PDE3/PDE4.
Nello specifico, il miglioramento di FEV1 era compreso da 78 ml per la dose più bassa del farmaco (0,375 mg) a 124 ml per la dose più alta (3 mg).
Inoltre, gli effetti positivi sulla funzione polmonare sono stati mantenuti fino a 12 ore, a suggerire l’appropriatezza del regime posologico del farmaco bis die.
L’endpoint secondario del trial era rappresentato dal miglioramento della qualità della vita legato allo stato di salute dei pazienti.
I risultati hanno mostrato che i partecipanti al trial che assumevano 1,5 o 3 mg di ensifentrina – le due dosi più elevate – mostravano un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante della loro qualità di vita, rispetto ai pazienti del gruppo placebo.
Per quanto riguarda la safety, i pazienti trattati con ensifentrina hanno mostrato una buona tollerabilità al trattamento, indipendentemente dalla dose utilizzata, e non sono andati incontro ad un numero di eventi avversi superiore rispetto a quello osservato nel gruppo placebo.
Tali risultati sono di particolare rilevanza per aiutare i ricercatori a selezionare le dosi più appropriate di ensifentrina da testare negli studi di fase 3.
Le implicazioni dello studio
Soddisfazione per i risultati ottenuti è stata manifestata da parte dei vertici dell’azienda. Verona Pharma, infatti, ha annunciato l’intenzione di lanciare il programma di studi clinici di fase 3 sull’impiego del farmaco per l’autunno di quest’anno.
Prima di questo obiettivo, il CEO dell’Azienda ha dichiarato che verrà programmato un incontro con l’ente regolatorio Usa per discutere i dati ottenuti e accelerare, se possibile, l’iter registrativo.