Malattie virali, l’immunoterapia Viralym-M riceve designazione PRIME dall’EMA: l’innovativo trattamento sperimentale è a base di cellule T multi-virus specifiche, allogeniche e pronte all’uso
AlloVir, azienda specializzata in immunoterapie in avanzato sviluppo clinico basate su cellule T, ha annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione PRIME (PRIority MEdicines) al suo prodotto in più avanzato stadio di sviluppo, Viralym-M (ALVR105), una terapia a base di cellule T multi-virus specifiche allogeniche e pronte all’uso per il trattamento di infezioni gravi da virus BK, citomegalovirus, herpesvirus umano 6, virus di Epstein Barr e/o adenovirus in pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT).
La designazione PRIME offre a Viralym-M un iter regolatorio accelerato in Europa, nell’ambito del programma dell’Agenzia Europea per i Medicinali per accelerare la valutazione di terapie promettenti mirate a bisogni medici insoddisfatti. Questa designazione è stata assegnata a Viralym-M sulla base dei dati positivi di uno studio di prova di concetto di Fase II, nel quale più del 90% dei pazienti non rispondenti alle terapie convenzionali, trattati con Viralym-M, ha ottenuto una riposta clinica completa o parziale in base a criteri predefiniti. La maggioranza dei pazienti ha inoltre ottenuto la risoluzione completa dei maggiori sintomi clinici. Questi dati sono stati pubblicati sul Journal of Clinical Oncology (Tzannou, JCO, 2017). Nel 2020, AlloVir ha in programma di avviare alcuni studi registrativi di Fase III e di prova di concetto di Fase II su Viralym-M per il trattamento mirato delle infezioni causate da sei virus patogeni comuni ma con effetti devastanti.
AlloVir aveva precedentemente ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense la designazione di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) per Viralym-M per il trattamento della cistite emorragica causata dal virus BK in pazienti adulti e pediatrici a seguito di allo-HSCT. L’azienda detiene i diritti di sviluppo e commercializzazione di Viralym-M per tutto il mondo. AlloVir è impegnata a sviluppare e a offrire terapie cellulari trasformative a pazienti che soffrono di malattie virali pericolose per la vita.
“Nei pazienti immunocompromessi le malattie virali possono avere conseguenze devastanti e potenzialmente fatali, e la designazione PRIME di oggi è una conferma dell’urgente bisogno medico di questi pazienti”, afferma David Hallal, Chief Executive Officer di AlloVir e cofondatore di ElevateBio. “Siamo convinti che Viralym-M abbia la potenzialità di trasformare radicalmente la vita dei pazienti con malattie virali, rendendo possibile una sostanziale riduzione o prevenzione della morbilità e un notevole miglioramento del decorso clinico. Con queste premesse, attendiamo con entusiasmo l’avvio, previsto per quest’anno, di studi registrativi e di prova di concetto per Viralym-M in varie indicazioni e ci auguriamo che la designazione PRIME da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali possa velocizzare i nostri sforzi nel garantire un trattamento a pazienti bisognosi di cure”.
Le malattie virali opportunistiche
I linfociti T virus-specifici (VST), che fanno parte del sistema di difesa naturale dell’organismo, proteggono le persone sane da numerosi virus responsabili dell’insorgenza di malattie. Nelle persone con un sistema immunitario debilitato, invece, questi virus possono sfuggire al controllo. Le malattie virali sono comuni, ma possono avere conseguenze devastanti e potenzialmente fatali nei pazienti immunocompromessi. Basti pensare, ad esempio, che fino al 90% delle persone sottoposte ad allotrapianto di cellule staminali può avere la riattivazione di almeno un virus, e nei due terzi dei pazienti si verifica la riattivazione di più di un virus, il che si traduce in una morbilità elevata e prolungata, ospedalizzazione e decesso prematuro. In genere, quando questi virus infettano pazienti immunocompromessi, i trattamenti antivirali standard non riescono a risolvere il problema alla radice, e cioè la presenza di un sistema immunitario indebolito. Pertanto, molti pazienti manifestano sequele potenzialmente fatali come danno e insufficienza multiorgano, anche con esito fatale.
Viralym-M (ALVR105)
Viralym-M è la terapia sperimentale in più avanzato stadio di sviluppo nella pipeline di AlloVir di terapie a base di cellule T multi-virus specifiche allogeniche e pronte all’uso destinate al trattamento di malattie provocate da infezioni virali in pazienti immunocompromessi, compresi pazienti sottoposti a HSCT, a trapianto di organi solidi, o pazienti con immunodeficienze primitive, tumori o infezione da HIV. Viralym-M è potenzialmente in grado di contrastare o prevenire una serie di patologie virali gravi in pazienti immunocompromessi.
Il programma PRIME
Scopo del programma PRIME è ottimizzare i piani di sviluppo e accelerare la valutazione di farmaci che possono offrire un importante vantaggio terapeutico rispetto alle terapie esistenti o aiutare i pazienti che attualmente non hanno opzioni di trattamento. La designazione PRIME viene concessa dall’EMA a farmaci promettenti mirati a rispondere a un bisogno medico insoddisfatto. Per essere accettato nel programma PRIME, il farmaco deve dimostrare di essere potenzialmente vantaggioso per i pazienti con esigenze terapeutiche insoddisfatte, in base ai dati di studi clinici iniziali e a dati non clinici.