Malattia di Behçet: nuova indicazione per apremilast, l’inibitore della PDE4, dopo il parere positivo del Chmp dell’Ema
In arrivo una nuova indicazione per apremilast, l’inibitore della PDE4. Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’ampliamento delle indicazioni del farmaco per includere anche il trattamento delle ulcere orali negli adulti affetti dalla malattia di Behçet che siano candidati a una terapia sistemica.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase III RELIEF che ha valutato apremilast in 207 pazienti con ulcere orali attive, precedentemente trattati con almeno un farmaco non biologico e candidati alla terapia sistemica.
I risultati hanno dimostrato che i pazienti trattati con apremilast hanno ottenuto una riduzione di 42,7 punti rispetto al basale nel dolore delle ulcere orali, misurata utilizzando una scala analogica visiva alla settimana 12, rispetto ad una riduzione di 18,7 punti ottenuta con il placebo. Inoltre, la percentuale di pazienti privi di ulcere orali alla settimana 12 era del 52,9% per quelli del gruppo di apremilast e del 22,3% per il braccio placebo.
I risultati dello studio RELIEF hanno anche mostrato che la percentuale di pazienti in apremilast che hanno ottenuto una risposta completa dell’ulcera orale entro la sesta settimana e che sono rimasti senza ulcere orali per almeno altre sei settimane durante la fase di trattamento di 12 settimane era del 29,8%, contro il 4,9% per il placebo. Inoltre, il numero medio giornaliero di ulcere orali durante la fase di trattamento di 12 settimane era di 1,5 nel braccio di apremilast e 2,6 nel gruppo placebo.
Malattia di Behçet
Sebbene la causa principale sia ignota, la malattia di Behçet è associata ad anomalie del sistema immunitario e ad uno stato infiammatorio vascolare. La malattia di Behçet è caratterizzata da afte orali e genitali ricorrenti, lesioni cutanee, uveiti, artrite, vasculopatia e coinvolgimento del sistema nervoso centrale e del tratto gastrointestinale.
La malattia di Behçet ha la massima diffusione nel Medio Oriente, in Asia e in Giappone. Negli Stati Uniti è stata classificata come una malattia rara o orfana dal National Institutes of Health. Attualmente, negli Stati Uniti non esistono terapie approvate per questa malattia.