Miastenia grave: la belga Ucb completa l’acquisizione di Ra Pharma e dei suoi programmi di ricerca, come l’inibitore zilucoplan
La belga Ucb ha annunciato di aver completato l’acquisizione della biotech statunitense Ra Pharmaceuticals con sede a Cambridge, Massachusetts, avviata nello scorso ottobre. Gli ex azionisti di Ra Pharma hanno ricevuto $ 48 in contanti per ogni azione della società posseduta al closing, per un valore totale della transazione in contanti pari a circa $ 2,3 miliardi (€ 2,1 miliardi).
La chiusura dell’acquisizione comporta anche un aggiornamento del piano finanziario 2020 di Ucb. Per l’anno in corso, la compagnia punta a ricavi compresi tra € 5,05 e 5,15 miliardi.
La multinazionale belga aumenterà le sue potenzialità nel trattamento della miastenia grave grazie a zilucoplan, un inibitore peptidico del fattore V del complemento (C5) attualmente in fase III di sperimentazione- l farmaco si aggiunge a una pipeline che già contempla rozanolixizumab, un anticorpo monoclonale a somministrazione sottocutanea diretto contro il FcRn (neonatal Fc receptor), anch’esso in fase III.
Ucb si aggiudica anche la piattaforma ExtremeDiversity di Ra Pharma, che consente la produzione di peptidi macrociclici sintetici in grado di combinare la diversità e la specificità degli anticorpi con le proprietà farmacologiche delle piccole molecole. La piattaforma accelererà le capacità di innovazione a lungo termine della compagnia.
«Negli ultimi 15 mesi abbiamo compiuto diversi passi significativi nel nostro percorso di crescita strategica, in particolare la fase “Accelerate and Expand”» ha dichiarato Il Ceo di Ucb Jean-Christophe Tellier. «Questa acquisizione è una parte fondamentale di questi progressi e un eccellente complemento alla nostra strategia, che aumenta ulteriormente le nostre forti possibilità di crescita interna. Zilucoplan ci offre l’opportunità di diventare leader nel trattamento delle persone affette da miastenia grave, una malattia neurologica orfana mediata da autoanticorpi, con importanti bisogni medici insoddisfatti. Rafforza anche le nostre aree neurologica e immunologica, con progetti sia in fase precoce che avanzata, e aggiunge una piattaforma tecnologica altamente produttiva al nostro motore di innovazione».
Zilucoplan
Il candidato farmaco zilucoplan è un peptide macrociclico sintetico che inibisce il fattore V del complemento, da autosomministrarsi per via sottocutanea una volta al giorno, attualmente in fase III di sperimentazione per il trattamento della miastenia grave, con risultati attesi all’inizio del 2021. La molecola può potenzialmente aspirare a indicazioni aggiuntive nella miopatia necrotizzante immuno-mediata (IMNM), nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e in altri disturbi mediati dal complemento con esigenze mediche insoddisfatte.
A dicembre 2019, Ra Pharma ha avviato la sperimentazione clinica di fase II di zilucoplan per il trattamento della IMNM. Il candidato è inoltre uno dei primi farmaci a essere stato selezionato per la valutazione in uno studio multicentrico sulla SLA.
Al momento sono in fase iniziale di sviluppo anche una formulazione di zilucoplan a rilascio prolungato e un potenziale inibitore C5 orale di piccole dimensioni di prima classe.
Miastenia grave
Si tratta di una condizione autoimmune cronica in cui gli autoanticorpi attaccano i recettori dell’acetilcolina a livello della giunzione neuro-muscolare, interrompendo così la trasmissione degli stimoli nervosi ai muscoli e causando debolezza muscolare e affaticamento. La malattia colpisce allo stesso modo gli uomini e le donne, di qualsiasi età e razza.
La miastenia grave è una malattia rara che colpisce quasi 200mila pazienti negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Giappone. Chi ne soffre può manifestare diversi sintomi tra cui palpebre cadenti e visione doppia, oltre a una grave debolezza muscolare che può diventare potenzialmente letale se arriva a coinvolgere in modo importante i muscoli della respirazione.