Fibrosi cistica con mutazione R117H, approvazione europea dell’estensione dell’uso di ivacaftor tra i 6 mesi e i 18 anni
La Commissione Europea ha concesso l’approvazione dell’estensione delle indicazioni di ivacaftor per includere il trattamento di bambini e adolescenti affetti da fibrosi cistica (FC), di età pari o superiore ai 6 mesi e con un peso di almeno 5 kg, che hanno la mutazione R117H nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) – la più comune mutazione della funzione residua alla base della CF.
“Poco più di otto anni fa, ivacaftor è stato approvato come il primo e unico farmaco per trattare la causa alla base della fibrosi cistica in pazienti con specifiche mutazioni “, ha dichiarato Reshma Kewalramani, Chief Executive Officer e Presidente di Vertex. “Da allora, il nostro obiettivo è stato quello di garantire che il maggior numero possibile di persone affette da FC possa beneficiare dei nostri trattamenti, e l’attuale estensione delle indicazioni significa che circa 500 giovani pazienti in Europa, che hanno atteso a lungo un’opzione di trattamento, sono ora idonei per il farmaco”.
In Europa, ivacaftor è già approvato per il trattamento di persone affette da FC di età pari o superiore a 18 anni con la mutazione R117H, e nei neonati di età pari o superiore a 6 mesi che pesano almeno 5 kg e che presentano una delle seguenti mutazioni del gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.