Ipofosfatemia legata all’X: dal CHMP parere favorevole all’estensione d’uso di burosumab. Raccomandato l’impiego anche negli adolescenti e negli adulti
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole in merito all’approvazione del farmaco burosumab (Crysvita®) per il trattamento degli adolescenti più grandi e degli adulti affetti da ipofosfatemia legata all’X (XLH). La Commissione Europea ha già concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di burosumab per il trattamento della XLH, con evidenza radiografica di malattia ossea, nei bambini di almeno 1 anno di età e negli adolescenti con scheletro in crescita. Il CHMP ha ora raccomandato che questa approvazione sia ampliata per includere tutti gli adolescenti con XLH e con evidenza radiografica di malattia ossea, indipendentemente dal loro stato di crescita, nonché gli adulti colpiti dalla patologia. Il parere del CHMP sarà ora rivisto dal Commissione Europea, la cui decisione finale è prevista per il prossimo mese di settembre.
L’ipofosfatemia legata all’X (XLH) è una forma di rachitismo di origine genetica. La malattia insorge fin dalla prima infanzia, causando bassa statura, deformità ossee (principalmente a carico degli arti inferiori) e dolore. Queste problematiche possono portare a difficoltà di movimento e deambulazione, con un forte impatto negativo sulla qualità di vita dei pazienti. Se non adeguatamente trattata, la XLH continua a progredire negli adulti causando osteomalacia, una grave patologia che comporta fragilità ossea, rischio di fratture e processi degenerativi a carico delle articolazioni.
Il giudizio favorevole del CHMP in merito a burosumab si basa sui dati ricavati da due studi clinici di Fase III: il trial UX023-CL303, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco negli adulti con ipofosfatemia legata all’X, e il trial UX023-CL304, in aperto, che ha analizzato gli effetti dello stesso burosumab sull’osteomalacia associata alla XLH.
“La risposta dei pazienti adulti con XLH alla terapia convenzionale per la malattia, che include sali di fosfato e vitamina D attiva, è variabile, e le prove dell’efficacia del trattamento sono limitate”, spiega la dott.ssa Karine Briot, Hôpital Cochin, Parigi (Francia). “Avere accesso a un farmaco efficace, a partire dall’infanzia fino all’età adulta, sarà di grande valore per i pazienti affetti da ipofosfatemia legata all’X e per i loro medici. La raccomandazione del CHMP è un importante passo avanti per le persone con XLH e per tutti coloro che se ne prendono cura”.
“L’opinione positiva del CHMP segna un importante passo avanti per la comunità della XLH”, ha dichiarato Abdul Mullick, presidente di Kyowa Kirin International. “Attualmente, in Europa, non esiste una terapia approvata per gli adolescenti più grandi e per gli adulti con XLH che sia mirata alla causa sottostante di questa malattia cronica, debilitante e progressiva. Se burosumab dovesse essere approvato per un uso esteso, ciò consentirà ai pazienti adolescenti di continuare a beneficiare del trattamento anche dopo che la fase di sviluppo osseo sia terminata, e agli adulti di ricevere una terapia che ha dimostrato di poter ridurre il dolore e la rigidità articolare, di migliorare la funzionalità fisica e la mobilità e di contribuire a curare fratture e pseudofratture”.
“Questo risultato rientra nella nostra missione di rispondere ai bisogni e alle speranze dei pazienti che convivono con malattie per le quali, attualmente, non esistono trattamenti adeguati”, ha affermato Yoshihiro Furuya, SVP, Global Product Lead per burosumab, GPMO di Kyowa Kirin. “Condividiamo questo traguardo con i pazienti affetti da XLH, le loro famiglie e ricercatori clinici di tutta Europa, la cui perseveranza ha reso possibile un simile progresso”.