Duchenne, la terapia genica sperimentale SRP-9001 ha ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA: un passo avanti per lo sviluppo del farmaco
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track per la terapia genica SRP-9001 sviluppata da Sarepta Therapeutics per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Si tratta di una terapia sperimentale, in fase di studio clinico, che ha l’obiettivo di fornire alle cellule il gene che codifica per la microdistrofina. La designazione Fast Track serve a facilitare lo sviluppo e la revisione accelerata di farmaci indicati per il trattamento di patologie gravi con bisogni medici insoddisfatti. SRP-9001 aveva già ottenuto la designazione Malattia Pediatrica Rara e lo status di farmaco orfano negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone.
La terapia genica in questione si basa sull’utilizzo di un vettore virale adeno-associato (AAV) per trasportare all’interno delle cellule del muscolo la sequenza genica che codifica per una versione più piccola della distrofina: la cosiddetta microdistrofina. Il gene della distrofina è il più grande gene umano e, ad oggi, non è possibile trasportarlo all’interno dei virus generalmente utilizzati per la terapia genica. Per questo è stata ideata una forma ridotta che, al tempo stesso, conserva la sua funzione. In seguito ai risultati incoraggianti del trial di Fase I/II condotto su 12 pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne dai 3 mesi ai 7 anni, è stato avviato un secondo studio clinico di Fase II per cui sono stati reclutati 41 pazienti Duchenne tra i 4 e i 7 anni. Il prossimo passo sarà uno studio globale di Fase III, in doppio cieco e con gruppo di controllo, che si svolgerà in diversi Paesi e che dovrebbe partire entro la fine di quest’anno.
Ricevere la designazione Fast Track significa che il farmaco in studio rispecchia alcuni parametri. Nello specifico, è destinato a patologie gravi e fornisce una terapia quando questa ancora non esiste o è potenzialmente migliore rispetto a quella disponibile, mostrando un’efficacia superiore, evitando gli effetti collaterali di una terapia già disponibile, migliorando la diagnosi o rispondendo alle esigenze di salute pubblica.