Tumori stromali gastrointestinali, avapritinib riceve parere positivo dal CHMP dell’Agenzia europea del farmaco: ora la decisione di Bruxelles
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha espresso parere positivo circa l’approvazione del farmaco avapritinib (nome commerciale Ayvakit) per il trattamento dei pazienti adulti affetti da tumori stromali gastrointestinali (GIST), non asportabili chirurgicamente o metastatici, nei quali si rilevi la mutazione D842V del gene PDGFRA. Avapritinib è un inibitore delle chinasi sviluppato da Blueprint Medicines.
I tumori stromali gastrointestinali (GIST) fanno parte della categoria dei sarcomi dei tessuti molli e colpiscono più spesso lo stomaco e l’intestino tenue. Nella maggior parte dei pazienti, la diagnosi arriva tra i 50 e gli 80 anni ed è in genere innescata da sanguinamento gastrointestinale o da riscontri accidentali durante un intervento chirurgico o un esame di imaging; in casi più rari, la diagnosi emerge in seguito alla rottura della capsula tumorale o alla presenza di un’ostruzione gastrointestinale. Quasi sempre, I GIST sono caratterizzati da una mutazione a danno del gene KIT, che codifica per l’omonima proteina di membrana, ma in circa il 5-6% dei casi si rileva una mutazione sull’esone 18 del gene PDGFRA, il quale codifica per una tirosin-chinasi coinvolta negli stessi meccanismi di segnalazione intracellulari di KIT.
L’opinione positiva del CHMP su avapritinib è basata sui dati di efficacia provenienti dallo studio di Fase I NAVIGATOR e sui risultati di sicurezza combinati dello studio NAVIGATOR e dello studio di Fase III VOYAGER, in cui il farmaco, oltre ad essere stato generalmente ben tollerato, ha prodotto risposte cliniche significative e durature nei pazienti con GIST positivi a mutazione D842V del gene PDGFRA. Tali risultati sono stati pubblicati sulla rivista The Lancet Oncology.
Avapritinib ha già ricevuto l’approvazione, da parte della Food and Drug Administration statunitense, per il trattamento dei pazienti adulti con GIST, non operabili o metastatici, positivi a mutazioni dell’esone 18 del gene PDGFRA. In Europa, il parere positivo del CHMP sarà ora rivisto dalla Commissione Europea, a cui spetta la decisione finale sull’eventuale approvazione del farmaco. Il responso della Commissione è previsto per la fine di settembre 2020 e, in caso di esito positivo, avapritinib rappresenterebbe il primo trattamento in Europa indicato per i pazienti con GIST che esprimano la mutazione D842V di PDGFRA.
“Avapritinib ha mostrato un’attività clinica senza precedenti nei pazienti con GIST positivi a mutazione D842V di PDGFRA, pazienti che in genere hanno una prognosi sfavorevole”, afferma Andy Boral, CEO di Blueprint Medicines. “L’opinione positiva del CHMP rappresenta un importante progresso verso il nostro obiettivo di rendere disponibile in Europa questa opzione terapeutica altamente efficace”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.