SMA: nuovo studio su pazienti con bisogni clinici insoddisfatti. RESPOND ha l’obiettivo di fornire ulteriori dati per le scelte terapeutiche
Biogen ha annunciato l’intenzione di iniziare un trial clinico globale di fase 4, RESPOND, per esaminare i benefici e valutare la sicurezza del trattamento con nusinersen nei neonati e nei bambini con Atrofia Muscolare Spinale con bisogni clinici rimasti insoddisfatti a seguito del trattamento con la terapia genica onasemnogene abeparvovec.
La decisione di intraprendere il processo approvativo di questo trial nasce dalla evidenza che nello studio di follow-up a lungo termine di onasemnogene abeparvovec e sulla base di esperienze nel mondo reale, è stato riportato che alcuni pazienti precedentemente trattati con terapia genica sono stati trattati con nusinersen (1,2,3).
RESPOND sarà uno studio in aperto di due anni con l’obiettivo di fornire ulteriori dati per guidare tali scelte terapeutiche.
Riferimenti:
1 Zolgensma EU Summary of Product Characteristics (SmPC). Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/zolgensma-epar-product-information_en.pdf. Accessed on July 13, 2020.
2 Finkel R, et al. Presented at the Muscular Dystrophy Association’s (MDA) 2020 Clinical & Scientific Conference.
3 Harada Y, et al. Presented at the Muscular Dystrophy Association’s (MDA) 2020 Clinical & Scientific Conference.