Tumore polmonare non a piccole cellule metastatico positivo alla fusione RET: l’Fda ha concesso l’approvazione accelerata a pralsetinib
L’Fda ha concesso l’approvazione accelerata a pralsetinib per il trattamento di adulti affetti da tumore polmonare non a piccole cellule metastatico e un’alterazione (mutazione o fusione) nel gene RET (“REarranged during Transfection”).
Sviluppato da Blueprint Medicines, il farmaco, che sarà messo in commercio con il marchio Gavreto, è un inibitore potente e molto selettivo della proteina codificata dalla fusione del gene RET. La fusione RET è presente nel 2% dei tumori non a piccole cellule del polmone (NSCLC) ed in altri tumori solidi RET-mutati. Attualmente, RET è uno dei sette biomarcatori NSCLC che possono essere presi di mira con una terapia approvata dall’Fda.
L’autorizzazione arriva poco dopo che Roche ha ottenuto da Blueprint Medicines i diritti per la terapia di precisione nell’ambito di un accordo che vale potenzialmente fino a 1,7 miliardi di dollari.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase I/II ARROW, in cui pralsetinib ha prodotto risposte cliniche durature in persone con NSCLC RET fusion-positivo con o senza terapia precedente, e indipendentemente dal partner di fusione RET o dal coinvolgimento del sistema nervoso centrale. In particolare, pralsetinib ha dimostrato un tasso di risposta globale (ORR) del 57% e un tasso di risposta completa (CR) del 5,7% nelle 87 persone con NSCLC precedentemente trattate con chemioterapia a base di platino. Nel frattempo, nelle 27 persone con NSCLC naive al trattamento, l’ORR era del 70%, con un tasso di risposta completa dell’11%.
Pralsetinib è anche in fase di studio per il trattamento di pazienti con vari tipi di tumori tiroidei RET-alterati e altri tumori solidi. L’Fda ha da poco concesso la revisione prioritaria per i pazienti con cancro midollare della tiroide avanzato o metastatico RET-mutato e positivo alla fusione RET. L’azienda svizzera ha affermato che la richiesta è stata accettata nell’ambito del programma pilota di revisione oncologica in tempo reale dell’agenzia, con una decisione sull’approvazione prevista entro il 28 febbraio del prossimo anno.
Lo scorso 8 maggio, l’Fda ha approvato selpercatinib di Eli Lilly per i pazienti con tumori polmonari e tiroidei in fase avanzata con un’alterazione (mutazione o fusione) nel gene RET (“REarranged during Transfection”). Retemvo, questo il brand di selperatinib, è la prima terapia approvata specificamente per il cancro con alterazioni del gene RET.