Bpco: enfisentrina in forma nebulizzata efficace contro dispnea secondo uno studio pubblicato su the International Journal of Chronic Obstructive Pulmonary Disease
La somministrazione di ensifentrina in forma nebulizzata si è rivelata efficace nell’indurre un effetto precoce significativo sulla dispnea nelle persone affette da Bpco, stando ai dati presentati in uno studio pubblicato su the International Journal of Chronic Obstructive Pulmonary Disease. Il trattamento in questione si è rivelato efficace anche sul sintomo tosse e sulla sintomatologia toracica, oltre a indurre miglioramenti della qualità della vita.
Razionale d’impiego di enfisentrina
Nonostante la disponibilità di molteplici terapie efficaci per la Bpco, ancora oggi molti pazienti affetti da questa condizione sperimentano sintomatologia giornaliera, eventi di riacutizzazione e deterioramento della funzione polmonare.
E’ il primo esponente di una nuova classe di molecole, ovvero degli inibitori di PDE3 e PDE4, che agisce contemporaneamente sia come agente broncodilatatore che come agente anti-infiammatorio. A curare lo sviluppo clinico di questa molecola è Verona Pharma, compagnia farmaceutica che la sta sperimentando anche in altre malattie respiratorie, come la fibrosi cistica.
L’azienda ha valutato la sicurezza e l’efficacia d’impiego di enfisentrina in un trial clinico di fase 2b che ha coinvolto più di 400 pazienti. I partecipanti allo studio erano stati randomizzati al trattamento con una delle 4 dosi utilizzate – 0,75 mg, 1,5 mg, 3 mg e 6 mg – oppure con placebo, due volte al giorni per 4 settimane.
Dati precedentemente resi noti e provenienti da questo trial avevano documentato la capacità di enfisentrina di migliorare la funzione polmonare a tutte le dosi previste dal protocollo dello studio.
In questa nuova pubblicazione, invece, i ricercatori hanno analizzato altri endpoint del trial, per caratterizzare meglio gli effetti di enfisentrina sulla sintomatologia da Bpco.
Nel dettaglio, sono stati utilizzati tre strumenti specifici per valutare la sintomatologia respiratoria:
– il questionario E-RS-COPD (the Evaluating Respiratory Symptoms)
– l’indice TDI the (Transition Dyspnea Index)
– il questionario SGRQ-C (St. George’s Respiratory Questionnaire – COPD Specific)
Risultati principali
Dall’analisi dei dati sono emersi miglioramenti clinicamente rilevanti e progressivi della sintomatologia respiratoria con tutte le dose di enfisentrina al questionario E-RS:COPD, con particolare riferimento alla sottoscala legata alla sintomatologia dispnoica.
Enfisentrina ha migliorato anche i punteggi delle sottoascale relative a tosse/catarro e alla sintomatologia toracica.
Risultati simili sono stati documentati per i punteggi TDI, con tutti i dosaggi di ensifentrina che si sono rivelati superiori al placebo nel migliorare la sintomatologia respiratoria.
Quanto al punteggio totale riportato al questionario SGRQ-C a 4 settimane, sono stati documentati miglioramenti con tutti i dosaggi di enfisentrina rispetto al placebo anche se, in questo caso, non è stata raggiunta la significatività statistica. Considerando, però, il dominio “sintomi” del questionario SGRQ-C, è stata raggiunta la significatività statistica con il dosaggio più elevato della molecola (6 mg).
Implicazioni dello studio
Nel complesso “enfisentrina ha dimostrato un effetto precoce e significativo sulla dispnea, come documentato dagli strumenti di valutazione della sintomatologia utilizzati – scrivono i ricercatori nella discussione del lavoro”.
Tali benefici sono di particolare interesse, dal momento che la dispnea ha un impatto sostanziale sulla qualità della vita legata allo stato di salute complessivo legato alla Bpco.
“I dati – aggiungono – suffragano il duplice meccanismo d’azione della molecola – che funge da agente broncodilatatore e anti-infiammatorio. A tal proposito, il rapido effetto broncodilatatore di enfisentrina potrebbe tradursi in un miglioramento precoce della percezione di miglioramento della dispnea da parte del paziente, mentre l’effetto della molecola su tosse/catarro e i sintomi toracici potrebbe essere dovuto (almeno in parte) ad un effetto anti-infiammatorio più graduale”.
Ciò detto, i ricercatori hanno sottolineato la necessità di avere studi ulteriori che indaghino in maniera più approfondita sull’impatto di enfisentrina sui sintomi di Bpco presi singolarmente – dispnea, tosse e produzione di catarro.
Bibliografia
Watz H et al. Symptom Improvement Following Treatment with the Inhaled Dual Phosphodiesterase 3 and 4 Inhibitor Ensifentrine in Patients with Moderate to Severe COPD – A Detailed Analysis. Int J Chron Obstruct Pulmon Dis. 2020;15:2199-2206
https://doi.org/10.2147/COPD.S263025. Leggi