Duchenne, givinostat riceve dalla statunitenese Fda lo status di farmaco per malattia pediatrica rara e concede il processo di revisione accelerata
Il Gruppo Italfarmaco ha fornito oggi un aggiornamento sullo sviluppo del givinostat, il suo inibitore dell’istone deacetilasi (HDAC), in ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L’Fda ha concesso a givinostat la denominazione di Malattia Pediatrica Rara per il trattamento della DMD, il che consentirà un processo di revisione accelerato.
La società farmaceutica italiana ha inoltre annunciato il completamento dell’arruolamento dei pazienti nella sperimentazione di Fase 3 EPIDYS e rimane in linea con le tempistiche proposte per la pubblicazione dei dati topline nel giugno 2022.
“Questa è la terza designazione regolatoria che abbiamo ricevuto dallFda per givinostat dopo la designazione di Orphan Drug e Fast Track e riflette il riconoscimento da parte dell’agenzia del potenziale di givinostat per il trattamento della DMD, una malattia genetica devastante”, ha detto Paolo Bettica, Chief Medical Officer del Gruppo Italfarmaco. “Siamo anche lieti di aver completato l’arruolamento alla nostra sperimentazione di Fase 3 con 179 ragazzi. Si tratta di una pietra miliare per l’azienda che ci avvicina a stabilire il valore terapeutico di givinostat e a portare un nuovo trattamento ai pazienti che ne hanno bisogno”. Siamo grati ai pazienti e alle loro famiglie, ai nostri ricercatori e ai team clinici per aver portato avanti la sperimentazione nonostante la difficile crisi pandemica”.
La designazione di Malattia Pediatrica Rara viene concessa dall’Fda per incoraggiare lo sviluppo di nuovi farmaci per le manifestazioni gravi o pericolose per la vita di una malattia o condizione che colpiscano principalmente i bambini di 18 anni e più giovani. Previa approvazione della FDA da parte di givinostat per il trattamento della DMD, Italfarmaco ha diritto a ricevere un voucher, che può essere riscattato per ricevere una revisione prioritaria per una successiva richiesta di commercializzazione per un diverso prodotto candidato alla commercializzazione o che potrebbe essere venduto o trasferito.
Nell’aprile 2020, Italfarmaco ha annunciato che i dati provvisori dello studio clinico EPIDYS Fase 3 sono stati rivisti da un Comitato Indipendente di Monitoraggio dei Dati e ha raccomandato di continuare il trial sulla base delle infiltrazioni di grasso muscolare degli arti inferiori viste nelle immagini della Spettroscopia a Risonanza Magnetica (MRS) dei pazienti affetti da DMD con trattamento con Givinostat rispetto al gruppo placebo dopo 12 mesi di trattamento.
Questi risultati alla MRS confermano i risultati istologici dello studio di Fase 2, che ha rivelato una progressione più lenta della malattia nei ragazzi trattati con givinostat e un regime stabile di steroidi. Il comitato indipendente di monitoraggio dei dati, che controlla e rivede regolarmente lo studio, ha confermato la sicurezza del trattamento con givinostat.
Con l’arruolamento dello studio completato, l’ultimo paziente dovrebbe completare il periodo di trattamento di 72 settimane nel primo trimestre del 2022. Si prevede che Italfarmaco riporti i dati topline dello studio EPIDYS nel giugno 2022.