Al San Raffaele è stato eseguito il primo trapianto con Holoclar: cellule staminali corneali autologhe per la ricostruzione della superficie oculare
All’Ospedale San Raffaele di Milano, il prof Paolo Rama ha eseguito il primo trapianto dopo il lockdown di epitelio con cellule staminali corneali autologhe, prodotte e distribuite dallo spin-off Holostem terapie avanzate dell’Università di Modena e Reggio Emilia. L’obiettivo era quello di ricostruire la superficie oculare di un giovane paziente di 31 anni, che aveva subito un danno a causa di un incidente. Holoclar, il primo farmaco a base di cellule staminali approvato in Europa (2015), è una terapia di ingegneria tissutale indicata per il “deficit di cellule staminali limbari da moderato a grave, causato da ustioni oculari da agenti fisici o chimici”, ad esempio a causa di incidenti sul lavoro, incidenti domestici o aggressioni con agenti chimici.
È sufficiente un prelievo, la biopsia, di un frammento di 1-2mm di occhio sano per ricostruire in laboratorio una superficie corneale contenente la giusta quantità di cellule sane da trapiantare nel paziente per ripristinare la cornea nel tempo. Il pezzetto di tessuto viene messo in un liquido speciale, inviato in precedenza da Holostem al centro clinico, e viene trasferito a Modena nel giro di 24 ore, ovviamente in condizioni di temperatura, ossigeno, anidride carbonica controllate e con un monitoraggio continuo della posizione del pacco. All’arrivo allo stabilimento la biopsia viene controllata per l’assenza di contaminanti e successivamente vengono isolate le cellule staminali specifiche di quel paziente. Viene quindi ricostruito il tessuto di quel paziente e vengono effettuati tutta una serie di controlli per verificare che la ricostruzione avvenga nel modo corretto. Quando il tessuto è pronto, ci si coordina con il chirurgo, il tessuto viene trasferito nuovamente al centro chirurgico di destinazione nel Paese dove abita il paziente. A questo punto, il chirurgo trapianta le cellule nel paziente. Un protocollo complesso e accurato che ha l’obiettivo di risolvere il danno oculare: la percentuale di successo è estremamente elevata e una comprovata sicurezza.
“Dal 2015 sono state trattate decine di pazienti in diversi Stati europei (Austria, Belgio, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Olanda, Polonia, Spagna e Regno Unito). Fino al lockdown della primavera 2020 che ha arrestato tutte le attività di chirurgia procrastinabili”, spiega la professoressa Graziella Pellegrini (che abbiamo intervistato qui), direttrice R&D e cofondatrice di Holostem e coordinatrice della terapia cellulare al Centro di Medicina Rigenerativa dell’Università di Modena e Reggio Emilia. “La rete di collaborazioni europee per il trattamento di questi pazienti ha quindi deciso di collaborare alla creazione di procedure di lavoro che consentissero di ricominciare a trattare questi pazienti in sicurezza, con controlli sia sui pazienti che sulle loro cellule isolate. In autunno ricomincia la rigenerazione dei tessuti umani e il loro trapianto, con controlli incrociati sulla assenza del virus e collaborazioni in sala operatoria da remoto. Il primo giovane paziente italiano è quello trattato dal prof. Rama, al San Raffaele di Milano, e altri interventi sono in programma nelle prossime settimane in diverse cliniche europee”.
Holoclar è considerato a livello italiano ed europeo un farmaco a tutti gli effetti e deve essere sottoposto al vaglio, al controllo e all’approvazione delle autorità europee e dei singoli stati membri. Nel caso specifico, la terapia a base di cellule staminali corneali autologhe ha passato tutto l’iter di controllo ed è stato approvato per la libera circolazione in tutta Europa e per l’applicazione sui pazienti. Holostem, spin-off nato all’Università di Modena e Reggio Emilia nel 2008 proprio per portare ai pazienti queste terapie avanzate grazie alla collaborazione con Chiesi Farmaceutici, a giugno 2020 ha siglato un accordo per il trasferimento di Holoclar® dal Gruppo Chiesi (titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio dal 2015) ad Holostem stessa.
“Diversi sono i motivi per cui questa notizia è molto importante – dichiara Marco Dieci, amministratore delegato di Holostem – Innanzitutto per i pazienti, che possono continuare a ricevere la terapia in modo sicuro, ma anche per Holostem, che per la prima volta arriva a questo trapianto avendo gestito in autonomia tutte le fasi del ciclo del prodotto: dalla programmazione della biopsia alla distribuzione finale. Una parte di queste attività che prima erano gestite da Chiesi Farmaceutici e che oggi sono interamente controllate e gestite dallo storico produttore Holostem e ci consentono di diventare un’azienda biotecnologica a tutto tondo, che oggi guarda non solo all’Europa ma anche agli Stati Uniti e ad altre aree extra-europee per Holoclar® e per i nuovi prodotti in via di sviluppo, come la terapia genica per i bambini farfalla, la ricostruzione dell’uretra o il trattamento della cecità bilaterate dovuta alla distruzione totale delle cellule staminali corneali, non trattabile con Holoclar”.