Infezioni polmonari da micobatteri non tubercolari: arriva l’approvazione europea per amikacina liposomiale per via inalatoria
La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di amikacina liposomiale (ALIS) dispersione per aerosol per il trattamento di infezioni non tubercolari micobatteriche (NTM) polmonari causate dal Mycobacterium avium complex (MAC) in adulti con opzioni di trattamento limitate che non presentano fibrosi cistica. Insmed, la società che ha sviluppato il farmaco, prevede di lanciare ALIS prima di tutto in Germania, poi nel Regno Unito, con altri mercati dell’UE a seguire, secondo procedure di rimborso locali.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio randomizzato CONVERT, un trial in aperto e globale di fase 3, che ha dimostrato come ALIS, somministrato una volta al giorno, in combinazione con il regime multi-farmaco (MDR), abbia migliorato i tassi di conversione della coltura dell’espettorato nei pazienti con malattia polmonare NTM refrattaria causata da MAC rispetto alla sola terapia MDR.
Gli effetti collaterali più comuni con ALIS, relativamente al sistema respiratorio sono disfonia, tosse, dispnea ed emottisi.
“L’approvazione di oggi segna una tappa significativa nell’avanzamento delle cure per i pazienti affetti da malattia polmonare MAC nell’UE”, ha dichiarato il Professor Michael Loebinger, Consulente respiratorio presso il Royal Brompton Hospital di Londra, Professore di medicina respiratoria presso l’Imperial College di Londra, e ricercatore nello studio CONVERT. “Attualmente, molti pazienti non riescono a rispondere al regime di trattamento standard e continuano a subire gli effetti debilitanti di questa malattia rara e grave. I risultati dello studio di riferimento CONVERT mostrano che l’aggiunta di ALIS ha il potenziale per aiutare i pazienti refrattari alle cure standard a ottenere una conversione nella coltura: un risultato cruciale”.
“Il trattamento della malattia polmonare da MAC è impegnativo, e necessita decisamente di nuove terapie che migliorino l’attuale standard di cura e offrano opzioni ai pazienti che in precedenza non sono stati trattati con successo”, ha osservato Marc Lipman, Professore di medicina respiratoria presso l’University College di Londra, e uno dei fondatori di NTM Patient Care UK.
Negli Stati Uniti, ALIS (con il nome generico di amikacina liposomiale sospensione per inalazione) è il trattamento approvato per la malattia polmonare MAC nell’ambito di un regime combinato di farmaci antibatterici per pazienti adulti con possibilità di trattamento limitate o nulle.
La malattia polmonare del Mycobacterium avium complex (MAC) è un disturbo raro e grave che può aumentare significativamente la morbilità e la mortalità. I pazienti affetti da questa patologia possono presentare una serie di sintomi che spesso peggiorano nel tempo, tra cui tosse cronica, dispnea, spossatezza, febbre, perdita di peso e dolore toracico.
In alcuni casi, la malattia polmonare da MAC può causare gravi danni ai polmoni, anche permanenti, e può essere fatale. La malattia polmonare da MAC è una preoccupazione emergente per la salute pubblica in tutto il mondo, e rappresenta un’esigenza medica non soddisfatta.
Il farmaco è approvato negli Stati Uniti come ARIKAYCE (amikacina liposomiale sospensione per inalazione) e nell’UE come ARIKAYCE Liposomal 590 mg dispersione per aerosol. Le attuali linee guida internazionali sul trattamento raccomandano l’uso di ALIS su pazienti adeguati.
ALIS è una formulazione a base di amikacina, un antibiotico consolidato che è stato storicamente somministrato per via endovenosa e associato a grave tossicità per l’udito, l’equilibrio e la funzionalità renale. La tecnologia liposomiale brevettata da Insmed consente l’erogazione dell’amikacina direttamente nei polmoni, dove l’amikacina liposomiale viene assorbita dai macrofagi polmonari in cui risiede l’infezione, limitandone al contempo l’esposizione sistemica.