Lupus: risultati positivi per BIIB059, farmaco sperimentale per la patologia in corso di sviluppo clinico da parte di Biogen
BIIB059, farmaco sperimentale per il lupus in corso di sviluppo clinico da parte di Biogen, sembra essere superiore al placebo nel ridurre l’attività di malattia articolare in pazienti affetti da lupus. Questa la novità rilevante annunciata da Biogen, azienda responsabile dello sviluppo del farmaco, in un comunicato alla stampa, a distanza di un anno dalla presentazione dei primi risultati positivi dello studio di fase 2 LILAC sull’impiego del farmaco in questa condizione clinica.
BIIB059, dal punto di vista farmacologico, è un anticorpo monoclonale umanizzato che ha come bersaglio l’antigene 2 delle cellule dendritiche, un recettore esclusivamente espresso in un sottogruppo di cellule del sistema immunitario (le cellule dendritiche plasmacitoidi). Il recettore in questione sarebbe in grado di ridurre la produzione di citochine infiammatorie da parte di queste cellule del sistema immunitario.
Lo studio
Il trial LILAC, di fase 2 e diviso in 2 parti, ha reclutato 264 pazienti con LES (parte A) e con lupus eritematoso attivo cutaneo (parte B).
Questi sono stati randomizzati a trattamento con BIIB059 o placebo. Nella parte A dello studio erano stati reclutati 132 pazienti con LES. Quelli assegnati a trattamento attivo dalla randomizzazione sono stati trattati con iniezioni sottocute di BIIB059 450 mg a cadenza mensile, con una dose aggiuntiva nel corso della seconda settimana dall’inizio del trattamento.
Considerando la parte A dello studio, i ricercatori hanno documentato il soddisfacimento dell’endpoint primario (riduzione dell’attività di malattia articolare) nei pazienti con LES, come dimostrato da una variazione significativa, dal basale a 24 settimane, della conta di articolazioni attive nel braccio di trattamento con l’anticorpo monoclonale rispetto al gruppo placebo (p=0,037). (NdR: la conta totale di articolazioni attive è definita dal numero totale di articolazioni tumefatte o dolenti, un sintomo comune del LES che ha un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti.
Non solo: è stato soddisfatto anche l’endpoint secondario, rappresentato in questa parte dello studio dalla riduzione complessiva dell’attività di malattia, misurata con l’indice SRI-4. Nello specifico, i pazienti randomizzati a trattamento con BIIB059 hanno mostrato una risposta di entità significativamente superiore rispetto a quelli trattati con placebo (56,77% vs. 30,42%, rispettivamente; p=0,004).
Le implicazioni future
Soddisfazione è stata espressa dai vertici dell’azienda responsabile dello sviluppo clinico del farmaco: “Gli ultimi dati disponibili – ha dichiarato Nathalie Franchimont, Vice presidente di Biogen e Capo dell’Unità di R&S nei settori della sclerosi multipla e dell’immunologia – sottolineano il potenziale di BIIB059 nel ridurre l’attività di malattia; inoltre, insieme ai primi risultati ottenuti nel lupus eritematoso cutaneo precoce, sottolineano la forte ambizione dell’azienda a guidare l’innovazione terapeutica nei pazienti lupici che presentano limitate opzioni di trattamento”.