Industria farmaceutica: MSD acquisisce la biotech VelosBio e la promettente terapia antitumorale che ha come bersaglio il recettore orfano 1 (ROR1)
MSD sta investendo 2,75 miliardi di dollari per acquisire la società VelosBio, con sede a San Diego, una biotech che ha sviluppato una promettente terapia antitumorale che ha come bersaglio il recettore orfano 1 (ROR1) simile al recettore tirosina chinasi, presente sia nei tumori ematologici che in quelli solidi.
Il candidato principale per lo studio di VelosBio è VLS-101, un coniugato anticorpo-farmaco (ADC) che ha come obiettivo il ROR1, attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase I e Fase II per il trattamento di pazienti con tumori maligni ematologici e tumori solidi, rispettivamente.
VLS-101 è un ADC composto da un anticorpo monoclonale mirato a ROR1 che è collegato ad un agente chemioterapico chiamato monometil auristatina E (MMAE). Dopo che l’anticorpo si lega a ROR1 sulle cellule tumorali, l’ADC è progettato per entrare in quelle cellule e rilasciare MMAE al fine di distruggere le cellule tumorali. Nei modelli murini di tumori maligni ematologici umani e tumori solidi, VLS-101 ha mostrato una robusta attività antitumorale. VLS-101 è in sviluppo clinico per i pazienti con tumori solidi e tumori ematologici maligni precedentemente trattati. L’Fda ha concesso il farmaco orfano VLS-101 e le designazioni fast track per il trattamento di LMC.
MSD si è mossa a seguito dei promettenti dati di Fase I annunciati all’inizio di quest’anno, che VelosBio intende condividere integralmente all’incontro dell’American Society of Hematology il mese prossimo. I risultati di quello studio hanno mostrato che il trattamento con VLS-101 ha portato a risposte cliniche oggettive, comprese risposte complete, nel 47% dei pazienti con linfoma a cellule mantellari (MCL) e nell’80% dei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B. L’Fda ha concesso il farmaco orfano VLS-101 e le designazioni fast track per il trattamento del MCL.
Roger Perlmutter, presidente di Merck Research Laboratories, che ha annunciato il suo ritiro dalla società il mese scorso, ha dichiarato che l’acquisizione di VelosBio completerà l’attuale portafoglio di trattamenti antitumorali della società e rafforzerà anche il potenziale di crescita a lungo termine dell’azienda.
“Il lavoro pionieristico degli scienziati di VelosBio ha prodotto il VLS-101, che nei primi studi ha fornito notevoli prove di attività in pazienti fortemente pretrattati con tumori maligni ematologici refrattari, tra cui il linfoma a cellule mantello e il linfoma diffuso a grandi cellule B”, ha dichiarato Perlmutter.
ROR1 è una proteina della superficie cellulare espressa durante lo sviluppo nel grembo materno, ma che scompare prima della nascita. Di solito non è espressa su cellule normali nei bambini o negli adulti. Tuttavia, ROR1 può riapparire sui tessuti maligni, anche sui tumori solidi. Prendendo di mira ROR1, VLS-101 è stato progettato per fornire una terapia contro il cancro selettiva per le cellule tumorali, risparmiando le cellule normali, ha detto VelosBio.
Il mese scorso, VelosBio ha iniziato uno studio di Fase II di VLS-101 per il trattamento di pazienti con tumori solidi, inclusi pazienti con tumore al seno triplo negativo, tumore al seno ormonale positivo e/o HER2-positivo, e tumore polmonare non squamoso non a piccole cellule. L’end point primario dello studio sarà il tasso di risposta oggettivo, come determinato dai criteri di risposta standard nei pazienti che precedentemente trattati.
Dave Johnson, fondatore e amministratore delegato di VelosBio, si è detto soddisfatto che MSD abbia riconosciuto il valore del suo farmaco sperimentale diretta contro ROR1.
“Come parte della pipeline oncologica di Merck, il nostro prodotto candidato principale, VLS-101, è ora ben posizionato per raggiungere il suo massimo potenziale a beneficio dei pazienti affetti da cancro che ne hanno bisogno”, ha dichiarato Johnson in una dichiarazione.
Oltre a VLS-101, VelosBio sta sviluppando una pipeline preclinica di ADC di prossima generazione e di anticorpi bispecifici per ROR1 con il potenziale di integrare VLS-101 offrendo metodi alternativi per colpire le cellule tumorali.
Oltre al suo promettente candidato principale, l’azienda è ben finanziata. A luglio, la società ha raccolto 137 milioni di dollari in un round di finanziamento di serie B. Nel 2018, VelosBio ha raccolto 58 milioni di dollari in un round di finanziamento di Serie A.
ROR1 sta attirando l’attenzione anche di altre aziende. La scorsa settimana, la China’s CStone Therapeutics ha concluso un accordo di licenza di 353,5 milioni di dollari con LegoChem Biosciences per lo sviluppo di CB71, un potenziale coniugato anticorpale first/best in class della categoria degli anti ROR1.
Oncternal Therapeutics, ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA quest’estate per il suo farmaco anti-ROR1 cirmtuzumal, sviluppato per il trattamento della LMC e della leucemia linfocitica cronica e del linfoma.