Neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche: parere europeo positivo per tagraxofusp, farmaco del gruppo Menarini
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo per tagraxofusp come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), una neoplasia ematologica aggressiva con prognosi severa.
L’opinione positiva del Chmp si basa sul più ampio studio prospettico mai condotto in pazienti con BPDCN naïve al trattamento o precedentemente trattati.
Il farmaco costituisce una terapia mirata che agisce in maniera selettiva sul CD 123. Tagraxofusp è anche in fase di valutazione in studi clinici per ulteriori indicazioni tra cui leucemia mielomonocitica cronica (CMML), mielofibrosi (MF), leucemia mieloide acuta (LMA) e sono previsti ulteriori studi e indicazioni.
L’opinione del Chmp sarà ora esaminata dalla Commissione Europea, che ha l’autorità di concedere una autorizzazione all’immissione in commercio per i medicinali per uso umano valida in tutta l’Unione Europea (UE). Se approvato, tagraxofusp sarà il primo e unico trattamento per BPDCN e la prima terapia mirata contro il CD123 disponibile nell’UE, in risposta ad un importante bisogno terapeutico.
“L’opinione positiva di oggi del Chmp rappresenta una pietra miliare fondamentale per i pazienti che soffrono di BPDCN e per le loro famiglie e dimostra il nostro forte impegno per migliorare la vita delle persone colpite da tumori difficili da trattare” ha commentato Elcin Barker Ergun, CEO del Gruppo Menarini. “La BPDCN è una patologia rara e aggressiva per la quale attualmente non ci sono opzioni terapeutiche approvate nell’UE. Per questa ragione, siamo particolarmente entusiasti di avere fatto un passo avanti nel rendere tagraxofusp disponibile ai pazienti affetti da BPDCN”.
Tagraxofusp è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva sul CD123, inizialmente lanciata negli Stati Uniti da Stemline Therapeutics, ora parte del Gruppo Menarini. In base ai termini dell’acquisizione, gli azionisti di Stemline hanno ricevuto un Contingent Value Right (CVR) non quotato che darà diritto a ciascun azionista di ricevere un ulteriore $1,00 per azione al verificarsi della prima vendita di tagraxofusp in uno dei paesi EU5 previa approvazione da parte della Commissione Europea.
Tagraxofusp è stato approvato nel 2018 dall’Fda, dove è attualmente disponibile per il trattamento di pazienti adulti e pazienti pediatrici, di età pari o superiore a due anni, affetti da BPDCN.
Informazioni su BPDCN
La BPDCN, precedentemente linfoma blastico a cellule NK, è una neoplasia ematologica aggressiva, spesso con manifestazioni cutanee, con esiti storicamente scarsi. La BPDCN si presenta tipicamente nel midollo osseo e/o nella pelle e può coinvolgere anche linfonodi e le viscere. La cellula di origine BPDCN è il precursore della cellula dendritica plasmocitoide (pDC). La diagnosi di BPDCN si basa sulla triade diagnostica immunofenotipica di CD 123, CD 4 e CD 56, nonché su altri marker. L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha definito questa malattia “BPDCN” nel 2008; nomi precedenti includevano il linfoma blastico a cellule NK e la neoplasia ematodermica CD4 + / CD56 + agranulare.