I farmaci orfani sono una speranza di vita, e di qualità di vita, per i malati rari: la spesa nel 2019 è stata di 1,6 miliardi secondo l’ultimo rapporto
i malati rari d’Italia sono circa 433mila persone. Se si considerano quelle che hanno almeno un’esenzione per patologia rara, sono pari allo 0,7% della popolazione nazionale. Una speranza di vita, e di qualità di vita, per loro sono i farmaci orfani: la spesa complessiva per queste molecole inserite nella lista Aifa nel 2019 è di “appena 1,6 miliardi” di euro, ma le opportunità terapeutiche per i malati rari continuano a crescere e secondo l”Horizon Scanning’ Aifa arriveranno entro l’anno altri 17 farmaci orfani con risultati potenzialmente rilevanti.
A tracciare un quadro della situazione è il Report annuale Ossfor (Osservatorio farmaci orfani) – giunto alla quarta edizione, presentato oggi in un evento online – realizzato dai ricercatori di Crea Sanità (Centro per la ricerca economica applicata in sanità) e di Osservatorio malattie rare Omar, che arriva a esaminare dati analitici che coprono quasi il 50% della popolazione italiana. “Questo – spiega Barbara Polistena di Crea Sanità, università degli Studi di Roma Tor Vergata – grazie alla sempre più ampia collaborazione delle Regioni. Ai dati ricevuti in passato da Toscana, Puglia, Campania e Lombardia si aggiungono, infatti, quest’anno anche quelli del Lazio, con un’equa distribuzione tra Nord e Sud”.
“I farmaci orfani che hanno avuto il parere positivo di Ema nel 2020 “sono più del doppio rispetto al 2019 e dalle nostre analisi prevediamo che nel 2021 questo numero sia addirittura più del triplo, sempre rispetto al 2019 e si confermano come aree prevalenti l’ematologia, l’oncologia e l’immunologia – illustra Michele Marangi dell’Agenzia italiana del farmaco Aifa – Quello che cambia è la tendenza a molecole sempre più complesse, quindi prodotti meno chimici, più biologici e in particolare terapie avanzate. Queste ultime da sole costituiscono ad esempio il 19% di tutti i farmaci orfani che hanno avuto parere positivo Ema nel 2020 o si prevede l’avranno nell’arco dell’anno prossimo”.