Acidosi tubulare renale distale, parere positivo del CHMP su ADV7103: il farmaco si basa su un’innovativa combinazione di granuli a rilascio prolungato di citrato di potassio e bicarbonato di potassio
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando l’approvazione del farmaco ADV7103 (Sibnayal®) come terapia per l’acidosi tubulare renale distale (dRTA). La Commissione Europea (CE) esaminerà ora la raccomandazione del CHMP e prenderà una decisione definitiva sull’autorizzazione all’immissione in commercio di ADV7103 nell’Unione Europea.
L’acidosi tubulare renale distale (dRTA) è una malattia rara caratterizzata da un’insufficiente escrezione renale di acidi generati attraverso il metabolismo. L’accumulo di questi acidi nel sangue porta a uno squilibrio del pH (acidosi) e a molteplici altre complicazioni, tra cui ritardo della crescita e rachitismo nei bambini e una serie di disturbi metabolici che includono bassi livelli di potassio ed eccesso di calcio nelle urine, con conseguente formazione di calcoli renali, deposizione di calcio nei reni (calcinosi) e possibile insufficienza renale. Che sia genetica o acquisita in conseguenza di una malattia immunitaria, la dRTA colpisce circa 30.000 pazienti in Europa e circa 20.000 negli Stati Uniti. Ad oggi, per la malattia non esiste ancora un trattamento specifico approvato.
ADV7103 (Sibnayal®) è un farmaco basato su un’innovativa combinazione di granuli a rilascio prolungato di citrato di potassio e bicarbonato di potassio. Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati di uno studio clinico di Fase III (B21CS) e del suo studio di estensione di ventiquattro mesi (B22CS) condotti in pazienti adulti e pediatrici con dRTA. In queste due sperimentazioni è stata dimostrata la sicurezza di ADV7103 e la sua efficacia nell’indurre una normalizzazione della concentrazione plasmatica di potassio e dei livelli urinari di calcio in confronto all’attuale standard di cura per la malattia.
“L’opinione positiva rilasciata dal CHMP in merito al nostro farmaco principale ADV7103 (Sibnayal®) per la dRTA dimostra l’esperienza unica di Advicenne nell’ambito dello sviluppo clinico e delle formulazioni innovative”, ha dichiarato il dott. André Ulmann, CEO ad interim di Advicenne. “In attesa della decisione della Commissione Europea, stiamo già preparando la commercializzazione del nostro farmaco in Europa, che sarà realizzata attraverso partnership mirate per garantire un accesso rapido e ampio al mercato. Voglio anche cogliere l’occasione per ringraziare tutti i colleghi di Advicenne, passati e presenti, che hanno reso possibile questo importante traguardo”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.