Eli Lilly investe nella terapia genica: ha stipulato un accordo definitivo per l’acquisizione della biotech statunitense Prevail Therapeutics
Eli Lilly ha stipulato un accordo definitivo per l’acquisizione di Prevail Therapeutics per un totale fino a 26,50 dollari per azione, o circa 1 miliardo di dollari, compresi 22,50 dollari per azione in contanti alla chiusura, o circa 880 milioni di dollari.
La transazione, che dovrebbe chiudersi nel primo trimestre del 2021, include un diritto di valore contingente (CVR) fino a 4,00 dollari per azione in contanti, o circa 160 milioni di dollari.
Prevail è una società biotech con sede a New York fondata nel 2017 attraverso una collaborazione con la Silverstein Foundation for Parkinson, GBA e OrbiMed. La società, che preso in licenza la tecnologia di terapia genica di Regenxbio, è diretta dalla professoressa della Columbia University Asa Abeliovich, ricercatrice specializzata nei meccanismi molecolari del Parkinson.
Le principali terapie geniche di Prevail in sviluppo clinico sono PR001 per pazienti con malattia di Parkinson con mutazioni GBA1 (PD-GBA) e malattia di Gaucher neuronopatica (nGD) e PR006 per pazienti con demenza frontotemporale con mutazioni GRN (FTD-GRN).
Lo scorso febbraio, PR001 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per una terapia genica in fase di sviluppo da parte di Prevail Therapeutics come potenziale trattamento per i pazienti con la malattia di Gaucher. La terapia ha ottenuto anche la designazione di malattia pediatrica rara per la malattia neuronopatica di Gaucher (nGD), la forma più grave della condizione. Alla fine di ottobre, la FDA ha assegnato la PR001 Fast Track Designation per la nGD.
PR001 è attualmente nella Fase I/II per il trattamento dei pazienti PD-GBA e nella Fase I/II per la malattia di tipo 2 Gaucher.
Oltre a PR001, Prevail sta valutando anche PR006 in uno studio di Fase I/II per il trattamento di pazienti affetti da FTD-GRN. PR006 è in fase di sviluppo come terapia genica a dose singola basata su AAV9, potenzialmente modificante la malattia, per pazienti con demenza frontotemporale con mutazioni GRN. PR006 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento di FTD e la Fast Track Designation per FTG-GRN.
PR006 cerca di correggere una mutazione che riduce i livelli di una proteina chiamata progranulina, che ha un ruolo nella protezione e nella promozione della crescita nelle cellule nervose. PR001, invece, mira a una mutazione che può stimolare l’accumulo di una proteina che ostacola le funzioni del sistema nervoso nel morbo di Parkinson. Entrambi i programmi sono in fase iniziale di test.
La pipeline neurologica di Lilly è quasi esclusivamente dedicata al morbo di Alzheimer e alla demenza, quindi PR006 si adatta bene ad asset come donanemab e zagotenemab, farmaci biologici che si legano alle proteine implicate nella neurodegenerazione correlata all’Alzheimer.
La pipeline preclinica di Prevail comprende PR004 per pazienti con sinucleinopatie specifiche, oltre a potenziali terapie geniche per il morbo di Alzheimer, il morbo di Parkinson, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e altri disturbi neurodegenerativi. PR004 utilizza un vettore AAV9 per fornire il gene GBA1, che codifica la glucocerebrossidasi (GCase), e una molecola che sopprime l’espressione di α-Sinucleina.
“La terapia genica è un approccio promettente con il potenziale di fornire trattamenti trasformativi per pazienti con malattie neurodegenerative come il Parkinson, Gaucher e la demenza”, ha detto Mark Mintun, M.D., vice presidente della ricerca sul dolore e la neurodegenerazione di Lilly. “L’acquisizione di Prevail porterà a Lilly tecnologia critica e team altamente qualificati per integrare le nostre competenze esistenti, mentre costruiamo un nuovo programma di terapia genica ancorato a risorse ben studiate. Non vediamo l’ora di completare l’acquisizione proposta e di lavorare con Prevail per far avanzare il loro lavoro innovativo attraverso lo sviluppo clinico”.
“Lilly è un leader affermato nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci per le neuroscienze, che condivide il nostro impegno nei confronti dei pazienti affetti da malattie neurodegenerative, e sono entusiasta che Prevail si unisca alla famiglia Lilly”, ha dichiarato Asa Abeliovich, fondatore e amministratore delegato di Prevail. Sono incredibilmente orgogliosa del team di Prevail, che ha fatto grandi progressi nel far progredire la nostra pipeline di programmi di terapia genica per i pazienti affetti da questi devastanti disturbi. In poco più di tre anni, Prevail ha portato avanti due programmi di terapia genica first in class nello sviluppo clinico per PD-GBA, nGD e FTD-GRN, ha creato due piattaforme di produzione e ha sviluppato un’ampia pipeline con un grande potenziale di impatto sui pazienti che necessitano di opzioni di trattamento che modificano la malattia. Con la sua scala globale e le sue risorse, Lilly sarà l’organizzazione ideale per massimizzare il potenziale della nostra pipeline e accelerare la nostra capacità di portare queste terapie al maggior numero possibile di pazienti. Non vediamo l’ora di lavorare insieme per portare avanti la nostra missione comune”.