Oncologia: approvazione europea per tagraxofusp di Menarini, farmaco per la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche
La Commissione Europea (CE) ha approvato tagraxofusp come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), una neoplasia ematologica rara e aggressiva con prognosi severa. La decisione della CE si basa sul più ampio studio prospettico mai condotto in pazienti con BPDCN naïve al trattamento o precedentemente trattati. Sviluppato da Menarini, il farmaco sarà messo in commercio col marchio Elzonris.
Il farmaco ha ricevuto la designazione di farmaco orfano in Europa, ed ora è il primo trattamento approvato per i pazienti con BPDCN e la prima terapia mirata contro il CD123 disponibile in Europa, in risposta ad un importante bisogno terapeutico.
“Questo risultato conferma l’impegno di Menarini in oncologia che si affianca, tra gli altri, a quello contro l’antibiotico-resistenza e allo sviluppo di un anticorpo monoclonale contro il Covid19 – hanno detto Lucia e Alberto Giovanni Aleotti, azionisti e membri del Board di Menarini – La ricerca e lo sviluppo di nuove terapie, come nel caso di ELZONRIS, rappresentano spesso l’unica soluzione di cura per moltissimi pazienti”.
“Per la prima volta, i pazienti affetti da BPDCN in Europa avranno la possibilità di beneficiare di un trattamento diretto in modo specifico contro questo tumore raro e aggressivo – ha commentato Elcin Barker Ergun, CEO del Gruppo Menarini – L’approvazione di tagraxofusp rende possibile un cambiamento significativo nell’approccio terapeutico per la BPDCN, poiché fornisce ai medici una terapia mirata per aiutare i pazienti affetti da questa terribile malattia. Ora stiamo lavorando per rendere tagraxofusp disponibile in Europa nel più breve tempo possibile, come parte del nostro impegno a fornire farmaci efficaci e innovativi per le persone affette da gravi malattie”.
Tagraxofusp è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva sul CD123, già approvata dall’Fda e distribuita dal 2019 negli Stati Uniti da Stemline Therapeutics, ora parte del Gruppo Menarini.
Informazioni su BPDCN
La BPDCN, precedentemente linfoma blastico a cellule NK, è una neoplasia ematologica aggressiva, spesso con manifestazioni cutanee, con esiti storicamente scarsi. La BPDCN si presenta tipicamente nel midollo osseo e/o nella pelle e può coinvolgere anche linfonodi e le viscere. La cellula di origine BPDCN è il precursore della cellula dendritica plasmocitoide (pDC). La diagnosi di BPDCN si basa sulla triade diagnostica immunofenotipica di CD 123, CD 4 e CD 56, nonché su altri marker. L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha definito questa malattia “BPDCN” nel 2008; nomi precedenti includevano il linfoma blastico a cellule NK e la neoplasia ematodermica CD4 + / CD56 + agranulare. Per ulteriori informazioni, visitare il sito web di sensibilizzazione sulla malattia BPDCN all’indirizzo www.bpdcninfo.com
Informazioni sul CD123
Il CD123 è espresso sulla superficie cellulare in una vasta gamma di neoplasie tra cui la neoplasia blastica a cellule dendritiche plasmacitoide (BPDCN) ed alcune neoplasie mieloproliferative (MPN), tra cui la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e la mielofibrosi (MF), la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (MDS) e la leucemia mieloide cronica (LMC). CD123 risulta presente anche in casi di mieloma multiplo (MM), leucemia linfoide acuta (ALL) leucemia a cellule capellute (HCL), linfoma di Hodgkin (HL) e in alcuni linfomi non Hodgkin (NHL). Inoltre, le cellule CD123+ sono state individuate nel microambiente di numerosi tumori solidi e in certe malattie autoimmuni come lupus cutaneo e sclerodermia.