Deficit di ormone della crescita negli adulti, il Chmp dell’Agenzia europea del farmaco raccomanda la somministrazione settimanale di somapacitan
Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha adottato un parere positivo per l’uso di somapacitan una volta alla settimana, raccomandandone l’autorizzazione alla commercializzazione per il trattamento di adulti con deficit di ormone della crescita. (AGHD.)
Il farmaco è una nuova terapia a lunga durata d’azione del deficit di ormone della crescita umano che viene assunto una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. Per ottenere somapacitan, l’ormone umano della crescita è stato modificato in modo da aumentare il suo legame all’albumina plasmatica, il che lo rende adatto per la somministrazione dosaggio una volta alla settimana.
Sviluppato da Novo Nordisk una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Sogroya.
L’approvazione si basa sui dati dello studi di fase 3 REAL 1 ha studiato l’efficacia e la sicurezza di somapacitan in un disegno di 34 settimane in doppio cieco e controllato con placebo, in 301 adulti naïve al trattamento con deficit di ormone della crescita.
E’ in corso un altro studio di fase 3, REAL 4, che studia l’efficacia e la sicurezza di somapacitan nei bambini affetti da deficit di ormone della crescita.
Lo studio registrativo
Questa raccomandazione si basa sui risultati di REAL 1, un programma di sperimentazione clinica che ha studiato l’efficacia e la sicurezza di somapacitan in 301adulti con deficit di ormone della crescita.
A 34 settimane, il somapacitan ha ridotto significativamente la percentuale di grasso troncale (differenza stimata: -1,53% [-2,68; -0,38]; P = 0,0090), dimostrando superiorità rispetto al placebo, e ha migliorato altri parametri di composizione corporea (compreso il grasso viscerale e la massa corporea magra) e IGF-I SDS. A 86 settimane, i miglioramenti sono stati mantenuti sia con il somapacitan che con il GH quotidiano. Somapacitan è stato ben tollerato, con eventi avversi simili (comprese le reazioni al sito di iniezione) rispetto al GH quotidiano.
L’obesità troncale si riferisce a una condizione in cui si ha un indice di massa corporea di 30 o più e in cui il grasso viene immagazzinato principalmente attorno al tronco del corpo. A volte è anche chiamato obesità addominale. Coloro che hanno l’obesità troncale hanno maggiori probabilità di soffrire di gravi condizioni di salute rispetto a quelli che portano la maggior parte del loro peso nei fianchi, nelle cosce o nelle braccia.
Nei pazienti con AGHD, il somapacitan somministrato una volta alla settimana ha dimostrato la superiorità rispetto al placebo, e gli effetti complessivi del trattamento e la sicurezza del somapacitan erano in accordo con gli effetti noti e la sicurezza della sostituzione del GH fino a 86 settimane di trattamento. Somapacitan può fornire un’alternativa efficace al GH giornaliero nell’AGHD.
Deficit di GH nell’adulto
Negli adulti, l’ormone della crescita contribuisce al mantenimento della massa muscolare e scheletrica, riduce il tessuto adiposo e può avere un effetto anche sui livelli di glucosio e di colesterolo nel sangue.
Gli adulti con deficit di ormone della crescita sono generalmente suddivisi in tre gruppi. Coloro che hanno un deficit di ormone della crescita presente dall’infanzia (circa il 20% dei casi). Le persone che durante l’età adulta hanno sviluppato il deficit in conseguenza di una malattia (o altro evento). Infine ci sono i pazienti con il cosiddetto deficit idiopatico di ormone della crescita (in questi casi la causa reale non è chiara). Quest’ultima condizione è molto rara.
I possibili sintomi di deficit di GH nell’adulto sono molti, indice del fatto che l’ormone della crescita ha un effetto sulla maggior parte degli organi e tessuti del corpo. Gli adulti con GHD possono sperimentare affaticamento, ridotta capacità di svolgere attività fisica, umore depresso e isolamento sociale. Potrebbero inoltre notare un aumento del grasso corporeo (specialmente intorno alla vita) e una perdita di massa muscolare. A questi si aggiungonouna riduzione della densità ossea (che può aumentare il rischio di fratture) e un aumento del rischio di sviluppare problemi cardiaci e diabete mellito.