Micosi fungoide e sindrome di Sézary: un nuovo studio ha realizzato un quadro dell’impatto della patologia nella pratica clinica in Italia
Uno studio italiano ha valutato il burden delle patologie rare micosi fungoide (MF) e sindrome di Sézary (SS) mediante analisi epidemiologica e del consumo di risorse sanitarie a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) utilizzando i dati contenuti nei flussi amministrativi di un campione di Enti sanitari italiani, e fornendo dunque un quadro del “peso” della patologia nella pratica clinica in Italia.
Lo studio è stato presentato in anteprima al congresso virtuale International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research ISPOR Europe 2020 da CliCon S.r.l., società specializzata nella progettazione e nella realizzazione di progetti di Outcomes Research.
La gestione delle malattie rare rappresenta una sfida per i servizi sanitari, in quanto devono riuscire a soddisfare i bisogni di una popolazione fragile e numericamente ridotta e che richiede una organizzazione assistenziale fortemente individualizzata. Una delle maggiori difficoltà nello studio delle patologie rare deriva dall’esiguo numero di pazienti. I database amministrativi, grazie alla elevata disponibilità dei dati con aggiornamento periodico, rappresentano una fonte sempre più utilizzata ai fini della ricerca in ambito sanitario. Gli studi basati su tali dati estrapolati in contesti “reali” di pratica clinica (dati di real-world) rappresentano dunque anche nell’ambito delle malattie rare un supporto importante per comprendere al meglio la gestione dei pazienti.
I linfomi cutanei a cellule T (CTCL) costituiscono una forma rara di linfoma non Hodgkin e rappresentano un eterogeneo gruppo di malattie linfoproliferative che coinvolgono la cute e, negli stadi avanzati, i linfonodi, il sangue periferico e gli organi interni. Le manifestazioni più frequenti sono la forma indolente, denominata micosi fungoide (MF), e la sua variante più aggressiva, la Sindrome di Sézary (SS). Entrambe, MF e SS, rappresentano circa il 65% delle forme di CTCL. In Italia attualmente manca una stima dell’epidemiologia di tali condizioni e dell’onere economico derivante dalla gestione della terapia per il SSN. In questo contesto, il seguente studio osservazionale retrospettivo si è posto l’obiettivo di valutare l’epidemiologia dei pazienti affetti da MS/SS in termini di prevalenza ed incidenza, e di analizzare i costi sanitari diretti relativi agli accessi ospedalieri, ai trattamenti farmacologici e alle prestazioni diagnostiche/visite specialistiche nella prospettiva del SSN.
L’analisi è stata elaborata sulla base dei dati contenuti nei database amministrativi di un campione di Enti coinvolti nel progetto, comprendenti circa 4 milioni di assistibili. Un totale di 194 pazienti è stato identificato mediante diagnosi di MF o SS nel periodo compreso tra il 2009 e il 2018. L’età media è risultata pari a 65 anni; dei pazienti inclusi, il 63% era di sesso maschile. Nell’arco temporale dello studio, l’incidenza di nuove diagnosi per le patologie in esame ha mostrato un andamento instabile a causa della bassa numerosità di pazienti e si è attestata nel 2018 intorno a 1,5 nuovi casi all’anno per milione di abitanti (0,49 nella popolazione femminile e 2,56 in quella maschile). Tale dato è risultato in linea con l’incidenza delle patologie riscontrata in letteratura in studi basati sui registri di patologie tumorali. Dalla valutazione del tasso di incidenza per età è emerso un incremento di nuovi casi a partire dai 30 anni, per raggiungere il picco massimo nella fascia di età 70-79 anni (13,7 nuovi casi per milione di abitanti) sia nella popolazione femminile (10,2 nuovi casi) che maschile (17,4 nuovi casi). La prevalenza delle patologie nel 2018 è risultata pari a circa 27,7 casi per milione di assistibili, con un carico maggiore a sfavore nella popolazione maschile (35,3 casi per milione contro i 20,5 per milione nella popolazione femminile). La spesa annua per il SSN per singolo paziente MF/SS è stata stimata intorno a €1673 relativamente alla voce di costo riguardante i trattamenti farmacologici, a €1631 per gli accessi ospedalieri e a €736 per prestazioni diagnostiche o visite specialistiche.
Nel commentare i dati presentati al congresso, gli autori hanno spiegato come le stime epidemiologiche riportate possano essere riproporzionati sull’intera popolazione italiana, stimando dunque un numero approssimativo di 1657 pazienti con forme di MF o SS. L’acquisizione di conoscenze epidemiologiche ed economiche riguardanti i pazienti MF/SS potrebbe rappresentare una risorsa importante per ottimizzare la loro presa in carico. L’analisi condotta si inserisce in questo contesto offrendo una stima della consistenza dei pazienti con MF/SS a livello nazionale, e dell’impatto economico che queste patologie esercitano sul SSN, fornendo dei dati che potrebbero porsi come supporto alle decisioni pubbliche e come uno strumento per lo sviluppo di strategie relative alla sorveglianza e alla gestione di tali pazienti.
Fonte:
Perrone V, et al. PRO59 Analysis of the Epidemiology, and Healthcare Costs of Patients with Mycosis Fungoides or Sézary Syndrome in Italy. Value in Health. 2020;23:S700. doi:10.1016/j.jval.2020.08.1795.