Leucemia mieloide acuta: con azacitidina meno ricoveri, risparmio di spesa e qualità di vita mantenuta secondo uno studio di fase III
Nei pazienti con leucemia mieloide acuta alla prima remissione dopo la chemioterapia, il trattamento di mantenimento con il farmaco ipometilante orale azacitidina (CC-486) riduce in modo sostanziale il rischio di ospedalizzazioni e i giorni di ricovero rispetto al placebo, e questo, secondo le stime, potrebbe tradursi in un risparmio di spesa sostanziale. È quanto emerge da un’analisi dello studio di fase 3 QUAZAR AML-001, presentata in occasione del congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH).
«Il prolungamento significativo della sopravvivenza libera da ricaduta osservato con azacitidina in questo studio (10,2 contro 4,8 mesi; P = 0,0001, ndr) potrebbe tradursi in benefici economici sostanziali, grazie a una riduzione dei costi ospedalieri dovuta alla riduzione dei tassi di ospedalizzazione e dei giorni di degenza» ha detto l’autrice che ha presentato i dati, Esther Natalie Oliva, dell’Unità di Ematologia del Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli di Reggio Calabria.
Un’altra analisi dello studio QUAZAR AML-001 presentata al congresso evidenzia che nella popolazione studiata azacitidina prolunga in modo significativo sia la sopravvivenza libera da recidiva (RFS) sia la sopravvivenza globale (OS) rispetto al placebo indipendentemente dal numero precedente di cicli di consolidamento a cui è stato esposto il paziente prima dell’ingresso dello studio. Gli autori avvertono, tuttavia, che i risultati di quest’analisi vanno presi con cautela, perché lo studio non aveva la potenza statistica sufficiente per rilevare differenze significative fra i diversi sottogruppi.
Infine, un’ulteriore analisi del trial portata all’ASH mostra che nei pazienti dello studio QUAZAR AML-001 il trattamento con azacitidina migliora in modo significativo rispetto al placebo l’RFS e l’OS mantenendo livelli di qualità di vita correlata alla salute (HRQoL) paragonabili a quelli del placebo.
La leucemia mieloide acuta e il ruolo degli ipometilanti
Le terapie innovative come i farmaci ipometilanti, in grado di migliorare la produzione di sangue “sano” riducendo le cellule leucemiche, hanno cambiato negli ultimi 10 anni la storia delle leucemie, che assumono diverse forme e fanno registrare circa 8000 nuovi casi nel 2020 in Italia.
«La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue aggressivo, i cui sintomi sono legati all’espansione clonale di cellule immature, i blasti, e alla conseguente riduzione dei globuli rossi e delle piastrine» ha spiegato Oliva. «I sintomi più comuni sono stanchezza, vertigini e dispnea. È una malattia tipica dell’età avanzata, il 70% dei pazienti è over 65. La terapia più efficace nel mantenere la remissione dopo la chemioterapia è il trapianto di midollo osseo, che però non indicato nei pazienti anziani e in quelli che non dispongono di un donatore compatibile. La maggior parte delle persone anziane, quindi, riceve una chemioterapia a basso dosaggio eventualmente ripetuta dopo il primo ciclo. L’impatto sulla recidiva però è scarso: infatti, dopo solo un anno la malattia si ripresenta nell’80% dei pazienti. E solo il 20% è ancora vivo dopo 5 anni. Per la prima volta, una nuova molecola, l’ipometilante orale azacitidina, ha dimostrato efficacia come terapia di mantenimento dopo la chemioterapia, ha un’attività sostenuta ed è ben tollerata».
Miglioramento della sopravvivenza e risparmio di costi con azacitidna
“Lo studio internazionale di fase 3 QUAZAR AML-001 ha coinvolto quasi 500 pazienti e ha mostrato un vantaggio nella sopravvivenza globale mediana di 10 mesi nel braccio trattato con l’ipometilante, con 25 mesi raggiunti dai pazienti trattati con azacitidina orale rispetto ai 15 con placebo. Inoltre, si è osservato un vantaggio nella sopravvivenza libera da recidiva di oltre 5 mesi», ha proseguito Oliva.
«In più, in un’analisi dello studio presentata all’ASH nella quale si è stimato anche l’impatto economico del trattamento, si è visto che si è evitato un ricovero ogni 6 pazienti trattati con la nuova terapia. E l’ospedalizzazione, se necessaria, ha richiesto tempi inferiori rispetto al gruppo trattato con placebo. Dopo 2 anni di trattamento, nel braccio trattato con azacitidina si è calcolato un risparmio di circa 40mila dollari per paziente» ha concluso l’autrice.
E.N. Oliva, et al. CC-486 Reduces Hospitalization and Associated Estimated Costs in Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML) in First Remission after Intensive Chemotherapy: Results from the QUAZAR AML-001 Maintenance Trial. ASH 2020; abstract 621. Blood (2020) 136 (Supplement 1): 14-15; leggi
A. Wei, et al. CC-486 improves overall survival (OS) and relapse-free survival (RFS) for patients with acute myeloid leukemia (AML) in first remission after intensive chemotherapy (IC), regardless of amount of consolidation received: results from the Phase III QUAZAR AML-001 maintenance trial. ASH 2020; abstract 1036. leggi
Gj. Roboz, et al. Health-related quality of life with CC-486 in patients with acute myeloid leukemia in first remission following induction chemotherapy: results from the phase III QUAZAR AML-001 maintenance trial. ASH 2020; abstract 214. leggi