Angioedema ereditario: il Chmp dell’Ema approva berotralstat per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti
Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo che raccomanda l’approvazione di berotralstat per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età. Una volta approvato in via definitiva, sarà messo in commercio da BioCryst Pharmaceuticals con il marchio Orladeyo.
Se approvato, il farmaco sarà la prima terapia orale, una volta al giorno, nell’Unione Europea per trattare i pazienti con HAE prevenendo attacchi ricorrenti.
L’opinione positiva del Chmp si basa sui dati dello studio clinico APeX-2 e sui dati di supporto dello studio APeX-S. In APeX-2, berotralstat ha raggiunto il suo endpoint primario (p<0,001) per berotralstat 150 mg rispetto al placebo. ORLADEYO ha mostrato un profilo di sicurezza positivo ed è stato generalmente ben tollerato per 48 settimane sia in APeX-2 che in APeX-S.
Nello studio cardine di Fase 3 APeX-2, berotralstat ha ridotto significativamente gli attacchi a 24 settimane e questa riduzione è stata mantenuta per 48 settimane. I pazienti con HAE che hanno completato 48 settimane di trattamento (150 mg) hanno visto riduzioni dei loro tassi di attacchi di HAE, da una media di 2,9 attacchi al mese al basale a una media di 1,0 attacchi al mese dopo 48 settimane di terapia. Nello studio a lungo termine in aperto APeX-S, i pazienti che hanno completato 48 settimane di terapia (150 mg) hanno avuto una media di attacchi di 0,8 attacchi al mese.
Berotralstat è stato sicuro e ben tollerato in entrambi gli studi. Le reazioni avverse più frequentemente riportate nei pazienti che hanno ricevuto berotralstat rispetto al placebo sono state reazioni gastrointestinali. Queste reazioni si sono generalmente verificate subito dopo l’inizio del trattamento con berotralstat, sono diventate meno frequenti con il tempo e in genere si sono risolte da sole.
“Dopo le recenti approvazioni negli Stati Uniti e in Giappone, continuiamo a concentrarci per portare il nostro trattamento orale, una volta al giorno, ai pazienti con HAE in tutto il mondo”, ha detto Jon Stonehouse, presidente e amministratore delegato di BioCryst. “Il parere positivo del Chmp per berotralstat è un importante passo avanti per offrire una nuova opzione ai pazienti affetti da HAE in tutta Europa e il nostro team commerciale è pronto a lanciare rapidamente il prodotto dopo l’approvazione finale della CE”.
I pazienti con HAE notano un significativo onere di trattamento associato alla terapia profilattica esistente. Oltre a ridurre il tasso di attacchi di HAE, i dati di APeX-2 mostrano che i pazienti hanno riferito miglioramenti significativi sia nella qualità della vita che nella soddisfazione complessiva riferita dai pazienti, e riduzioni significative nell’uso mensile di farmaci standard su richiesta, durante l’assunzione orale, una volta al giorno, di berotralstat (150 mg).