Takeda raggiunge un accordo per l’antiepilettico soticlestat: sarà sperimentato per la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut
Le azioni di Ovid Therapeutics sono salite di oltre il 74% nel premarket trading dopo che la società ha annunciato che il gigante farmaceutico Takeda ha firmato un accordo di licenza del valore di 856 milioni di dollari per assicurarsi i diritti globali del farmaco sperimentale soticlestat per il trattamento di due rare forme di epilessia.
Takeda svilupperà soticlestat, il capostipite degli inibitori dell’enzima colesterolo 24-idrossilasi (CH24H), come potenziale trattamento per le encefalopatie epilettiche e dello sviluppo, tra cui la sindrome di Dravet (DS) e la sindrome di Lennox-Gastaut (LGS). CH24H è espresso prevalentemente nel cervello, dove converte il colesterolo in 24S-idrossicolesterolo (24HC) per regolare l’equilibrio omeostatico del colesterolo nel cervello. Il 24HC modula la segnalazione glutamatergica associata all’epilessia.
Takeda prevede di iniziare gli studi di fase III nel corso di quest’anno in pazienti pediatrici e adulti con la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut.
Nello studio di fase II ELEKTRA, soticlestat ha raggiunto il suo endpoint primario di riduzione della frequenza delle crisi in pazienti pediatrici con DS o LGS.
La sindrome di Dravet è più comunemente causata da una mutazione genetica nel gene SCN1A ed è caratterizzata da crisi focali prolungate che possono evolvere in convulsioni tonico-cloniche. La sindrome di Lennox-Gastaut è una condizione eterogenea e caratterizzata da diversi tipi di crisi. I bambini con la sindrome di Lennox-Gastaut possono anche sviluppare disfunzioni cognitive, ritardi nel raggiungimento delle tappe dello sviluppo e problemi comportamentali.
“Soticlestat è emerso come un’importante molecola in fase avanzata nel nostro portafoglio, che si concentra prevalentemente su rare malattie neurologiche e neuromuscolari con un grande bisogno insoddisfatto”, ha detto Sarah Sheikh, responsabile dell’unità area terapeutica Neuroscienze di Takeda in una dichiarazione. “Stiamo lavorando diligentemente e rapidamente per avviare ed eseguire gli studi di fase 3 nei bambini e nei giovani adulti con DS e LGS. Il nostro obiettivo è quello di portare un giorno nuove opzioni di trattamento che forniscano un maggiore controllo delle crisi, tollerabilità e funzionalità ai pazienti con DS e LGS in tutto il mondo”.
Ovid e Takeda avevano siglato un accordo di collaborazione su soticlestat già nel 2017 per ricercare il farmaco per queste due indicazioni, oltre che per il complesso della sclerosi tuberosa. Secondo i termini del nuovo accordo, che rafforza il precedente, Takeda assume la responsabilità esclusiva per soticlestat. Ovid non avrà più alcun obbligo finanziario nei confronti di Takeda nell’ambito dell’accordo di collaborazione originale, compresi i pagamenti delle pietre miliari o qualsiasi costo futuro di sviluppo e commercializzazione, ha detto Takeda.
Ovid riceverà un pagamento anticipato di 196 milioni di dollari e avrà diritto a ricevere altri 660 milioni di dollari se verranno raggiunti determinati obiettivi di sviluppo, normativi e di vendita. Ovid riceverà anche royalties graduali a partire dalle due cifre basse e fino al 20% sulle vendite di soticlestat, se approvato e commercializzato.
L’amministratore delegato di Ovid, Jeremy Levin, ha detto che questo nuovo accordo è un risultato positivo per i pazienti, Ovid e Takeda. Ha detto che le finanze dell’accordo saranno in grado di aiutare Ovid a far progredire la propria pipeline focalizzata sulle malattie rare del cervello.
“Vorrei ringraziare Ovid per la loro premurosa e produttiva collaborazione. Insieme abbiamo generato dati positivi per lo studio ELEKTRA di fase II, e come risultato, soticlestat è pronto ad entrare in due studi registrativi”, ha detto Andy Plump, presidente della Ricerca e Sviluppo di Takeda in una dichiarazione. “Il nostro lavoro insieme dimostra la forza del modello di partnership di Takeda e il nostro impegno a fornire farmaci trasformativi ai pazienti con malattie neurologiche”.