Linfoma follicolare recidivato/refrattario: l’agenzia statunitense Fda approva le CAR-T axi-cel dopo due o più linee di terapia sistemica
La Food and drug administration (Fda) ha concesso l’approvazione accelerata ad axicabtagene ciloleucel (axi-cel) per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) recidivato o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica. Il nuovo via libera dell’agenzia Usa rende axi-cel la prima terapia con cellule CAR-T approvata per i pazienti con linfoma follicolare indolente e segna la terza indicazione approvata per questo prodotto.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio ZUMA-5, uno studio multicentrico internazionale di fase 2, a braccio singolo, in aperto, in cui il 91% dei pazienti con LF recidivato o refrattario ha risposto ad axi-cel, compreso un 74% stimato di pazienti ancora in remissione a 18 mesi (stima secondo Kaplan-Meier).
Tra tutti i pazienti con LF, dopo un follow-up mediano di 14,5 mesi la mediana della durata della risposta non era ancora stata raggiunta. Nei 146 pazienti in cui è stata analizzata la sicurezza, l’incidenza della sindrome da rilascio di citochine (CRS) e delle tossicità neurologiche di grado 3 o superiore è stata rispettivamente dell’8% e 21%.
«Una volta che il paziente con linfoma follicolare ha una ricaduta, la durata della risposta alle cure si accorcia a ogni linea di terapia», ha spiegato ha detto l’autrice principale dello studio, Caron Jacobson, del Dana-Farber Cancer Institute e della Harvard Medical School di Boston. «Inoltre, il tasso di sopravvivenza a 5 anni dei pazienti con linfoma follicolare alla terza linea di terapia, è solo del 20%, il che evidenzia l’urgente necessità di trattamenti che offrano una reale possibilità di remissione duratura. Fatto impressionante, il 91% dei pazienti con linfoma follicolare dello studio ZUMA-5 ha risposto a una singola infusione di axi-cel, compreso un 74% stimato di pazienti ancora in remissione a 18 mesi; risultati che danno a questi pazienti la speranza di cui hanno tanto bisogno e agli oncologi un’importante aggiunta all’armamentario terapeutico.