L’Fda ha approvato ponesimod, un nuovo trattamento orale per le forme recidivanti di sclerosi multipla. Il farmaco è sviluppato da Janssen
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato ponesimod, un nuovo trattamento orale per le forme recidivanti di sclerosi multipla. Sviluppato da Janssen sarà messo in commercio con il marchio Ponvory.
Ponesimod è un modulatore selettivo del recettore 1 della sfingosina-1-fosfato (S1P1) da assumere per via orale una volta al giorno, ed è stato specificamente approvato per il trattamento di adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM), compresa la sindrome clinicamente isolata, la malattia recidivante-remittente e la malattia secondaria progressiva attiva. Appartiene alla stessa classe di fingolimod, siponimod e ozanimod.
Il farmaco era stato sviluppato inizialmente da Actelion società acqiosita da Janssen nel 2019.
Nel primo trimestre del 2020, Janssen ha presentato una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio all’Agenzia europea dei medicinali per ponesimod per il trattamento degli adulti con sclerosi multipla recidivante.
Nel suo annuncio, Janssen fa sapere che ponesimod fornisce ai pazienti con SM “un’efficacia superiore nel ridurre i tassi di ricaduta annuali e le nuove lesioni cerebrali”. Ponvory è un membro di una classe di farmaci ritenuti inibire l’attività S1P e ridurre il numero di linfociti circolanti intrappolandoli nei linfonodi. Limitando la capacità delle cellule infiammatorie disponibili di attraversare il sistema nervoso centrale, proteggerà la mielina, la guaina protettiva che isola le cellule nervose ed è danneggiata nei pazienti con sclerosi multipla.
L’approvazione di ponesimod si è basata su uno studio clinico di Fase III di due anni, testa a testa, che ha contrapposto la terapia di Janssen al consolidato farmaco orale per la SM di Sanofi, teriflunomide. I dati dello studio OPTIMUM hanno mostrato che ponesimod 20 mg ha dimostrato un’efficacia superiore nel ridurre significativamente le ricadute annuali del 30,5% rispetto a teriflunomide 14 mg nei pazienti con SM recidivante.
I dati dello studio hanno anche mostrato che il trattamento con ponesimod ha impedito un peggioramento della disabilità nella maggior parte dei pazienti. Nove dei 10 pazienti trattati con ponesimod nello studio non hanno avuto un peggioramento della disabilità a tre mesi e il trattamento ha mostrato un beneficio numerico nel ritardare la progressione della disabilità, ha detto Janssen. Tuttavia, l’azienda fa sapere che la differenza nei tassi di progressione della disabilità non era statisticamente diversa tra i due trattamenti.
Se il trattamento deve essere interrotto, ponesimod non è più presente a livello ematico entro una settimana, con effetti sul sistema immunitario che si esauriscono in una o due settimane per la maggior parte dei pazienti. Questo può offrire ulteriore flessibilità nella gestione del trattamento se i pazienti hanno bisogno di ricevere vaccini, affrontare potenziali infezioni o iniziare una pianificazione familiare.