Fibrosi cistica: EMA estende indicazioni di Kaftrio

Parere positivo del CHMP per l’estensione d’indicazione di KAFTRIO in combinazione con KALYDECO per il trattamento dei pazienti adulti con Fibrosi Cistica

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha espresso parere positivo per l’estensione d’indicazione di KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con KALYDECO® (ivacaftor) per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (FC) di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), la mutazione più comune al mondo causa della FCi. Con il recepimento della Commissione Europea, la maggior parte dei pazienti affetti da FC in Europa saranno eleggibili per il trattamento.

Il parere positivo da parte del CHMP è stato supportato dai risultati di uno studio di FASE III (Studio 445-104) che ha valutato il regime in tripla combinazione su pazienti di età pari o superiore a 12 anni eterozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR e una mutazione gating (F/G) oppure una mutazione con funzione residua (F/RF) ii. Lo studio è stato condotto da Vertex per integrare gli altri studi di FASE III che hanno mostrato risultati positivi per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor in pazienti di età pari o superiore ai 12 anni che presentavano due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) ed ha mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi negli endpoint primari e secondari, inclusa la funzione polmonare.

“Aver ricevuto oggi il parere positivo dal CHMP è un passo importante che ci rende entusiasti, perché consentirà di rendere disponibile Kaftrio® a molte più persone affette da FC. Potranno, infatti, beneficiarne tutti i pazienti con almeno una mutazione F508del, inclusi coloro che presentano una mutazione gating o con funzione residua, che prima non erano eleggibili per la terapia in combinazione tripla”, ha dichiarato Nia Tatsis, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex.

In Europa, KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con KALYDECO® è attualmente autorizzato per il trattamento di pazienti affetti da FC di età pari o superiore ai 12 anni con un genotipo F/F o F/MF.

La Fibrosi Cistica

La fibrosi cistica è una malattia genetica rara che colpisce circa 80.000 persone in tutto il mondo, di cui circa 6.000 in Italia, riducendone le aspettative di vita. La FC è una malattia multisistemica progressiva che colpisce polmoni, fegato, tratto gastrointestinale, naso, ghiandole sudoripare, pancreas e organi riproduttivi. È causata dall’assenza o dall’alterato funzionamento della proteina CFTR, a causa di alcune mutazioni del gene CFTR. Perché si sviluppi, è necessario ereditare due alleli del gene CFTR difettosi – uno da ciascun genitore. Sebbene ci siano diversi tipi di mutazioni del gene CFTR che possono causare la malattia, la stragrande maggioranza delle persone colpite da FC ha almeno una mutazione F508del. Queste mutazioni, che possono essere rilevate attraverso un test genetico, o test di genotipizzazione, causano la FC poiché, a livello della superficie cellulare, creano proteine CFTR non funzionanti e/o numericamente ridotte. La funzione difettosa e/o l’assenza della proteina CFTR impedisce il corretto flusso di sale e acqua dentro e fuori le cellule in alcuni organi. Nei polmoni, questo meccanismo porta all’accumulo di muco appiccicoso e viscoso che può causare infezioni polmonari croniche e danni polmonari progressivi in molti pazienti fino a provocarne la morte. L’età mediana al decesso è intorno ai 30 anni.

KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con KALYDECO® (ivacaftor)

KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con KALYDECO® (ivacaftor) è un farmaco sviluppato per il trattamento della Fibrosi Cistica in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che presentano due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

Il farmaco è stato studiato per intervenire sulla quantità e sulla funzione della proteina F508del-CFTR presente sulla superficie cellulare. L’attuale Autorizzazione all’Immissione in Commercio in Europa è stata supportata dai risultati positivi di due studi di FASE III su pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da FC: uno studio di FASE III di 24 settimane su 403 pazienti che presentavano una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) ed uno studio di FASE III di 4 settimane su 107 pazienti che presentavano due mutazioni F508del (F/F).iii

Nota speciale relativa alle dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali come definite nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995, incluse, senza alcuna limitazione, dichiarazioni rilasciate da Nia Tatsis e dichiarazioni riguardanti le nostre aspettative in merito ai potenziali benefici di KAFTRIO^® in combinazione con KALYDECO^®, l’approvazione dell’estensione di indicazione di KAFTRIO^® in combinazione con KALYDECO^® e la popolazione di persone eleggibili in Europa. Vertex ritiene che le dichiarazioni contenute in questo comunicato stampa siano accurate. Tali dichiarazioni rappresentano le convinzioni dell’azienda alla data della sua comunicazione e ci sono una serie di fattori che potrebbero generare eventi o risultati materialmente diversi da quanto dichiarato in questo documento. Tali fattori sono riconducibili a rischi e incertezze tra i quali va considerato che i dati dei programmi di sviluppo dell’azienda potrebbero non supportare l’estensione d’indicazione di KAFTRIO^® in combinazione con KALYDECO^® in Europa, che la Commissione Europea non adotti tale opinione, e altri rischi elencati nell’Annual Report di Vertex nella sezione “Fattori di rischio” e nelle relazioni trimestrali depositate presso la Securities and Exchange Commission e disponibili sul sito di Vertex (www.vrtx.com) e sul sito di SEC (www.sec.gov). Non si deve fare indebito affidamento su queste affermazioni o sui dati scientifici presentati. Vertex declina ogni obbligo di aggiornare le informazioni contenute in questo comunicato stampa non appena saranno disponibili nuove informazioni.

Riferimenti