Janssen richiede all’Ema l’autorizzazione all’immissione in commercio di ciltacabtagene autoleucel per il mieloma multiplo
Janssen ha annunciato di aver presentato all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) della terapia sperimentale con ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) a base di cellule T che presentano un recettore dell’antigene chimerico per la maturazione delle cellule B (BCMA), per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.
La richiesta è supportata dai risultati positivi dello studio in corso di fase 1b/2 CARTITUDE-1, per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia di cilta-cel, i cui ultimi risultati sono stati presentati alla riunione annuale dell’American Society of Hematology (ASH) 2020. Lo sviluppo clinico è in corso con pazienti reclutati a livello globale in vari studi che coinvolgono centri in Europa, Stati Uniti d’America, Cina e Giappone.
La terapia CAR-T è un trattamento altamente personalizzato in cui le cellule T del paziente vengono riprogrammate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. All’inizio del 2021, l’EMA ha concesso una valutazione accelerata per cilta-cel. La procedura di valutazione accelerata viene concessa quando si prevede che un farmaco rappresenti un’innovazione terapeutica e sia di grande interesse per la salute pubblica e può ridurre significativamente i tempi di revisione per valutare l’autorizzazione all’immissione in commercio.
La richiesta di Biologics License per l’approvazione di cilta-cel per il trattamento del mieloma multiplo recidivato o refrattario è attualmente all’esame della Food and Drug Administration.
CARTITUDE-1
CARTITUDE-1 (NCT03548207) è uno studio multicentrico in aperto di fase 1b/2– tutt’ora in corso – che valuta la sicurezza e l’efficacia di JNJ-68284528 (JNJ-4528) in adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, che hanno ricevuto almeno tre linee di trattamento o refrattari all’inibitore del proteasoma (PI) e a un agente immunomodulante (IMiD); che hanno ricevuto PI, IMiD e un anticorpo anti-CD38.
L’obiettivo primario della parte di Fase 1b dello studio è stato quello di caratterizzare la sicurezza e confermare la dose di JNJ-68284528 (JNJ-4528), che è indicata dal primo studio sull’uomo con cellule CAR-T LCAR-B38M (LEGEND-2). L’obiettivo primario della parte di Fase 2 è di valutare l’efficacia di JNJ-4528 (endpoint primario: risposta complessiva definita come da criteri di risposta dell’International Myeloma Working Group).
Ciltacabtagene Autoleucel (cilta-cel)
Cilta-cel è una terapia sperimentale, a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene (CAR-T), per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. È una terapia CAR-T diversificata con due domini di riconoscimento antigenici verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA). Le cellule CAR-T rappresentano un approccio innovativo per eliminare le cellule tumorali sfruttando le capacità del sistema immunitario del paziente. La BCMA è una proteina altamente espressa sulle cellule di mieloma.
Nel dicembre 2017, Janssen Biotech, Inc. (Janssen) ha stipulato un accordo mondiale esclusivo di licenza e collaborazione con Legend Biotech per sviluppare e commercializzare cilta-cel. Nel maggio 2018, Janssen ha avviato la fase 1b/2 dello studio CARTITUDE-1 (NCT03548207) per valutare l’efficacia e la sicurezza di cilta-cel in adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, sulla base dei risultati dello studio LEGEND-2.
Nel 2019, cilta-cel ha ottenuto la designazione PRIME (PRIority MEdicines) dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). PRIME mira a una maggiore interazione e a un dialogo tempestivo con gli sviluppatori di farmaci promettenti per ottimizzare i piani per lo sviluppo di farmaci e per velocizzare la valutazione di tecniche scientifiche all’avanguardia indirizzate verso esigenze mediche insoddisfatte. Nel 2020, la Commissione Europea ha concesso a cilta-cel la designazione di farmaco orfano.