Il Chmp dell’EMA ha approvato 8 nuovi medicinali tra cui Skysona (elivaldogene autotemcel) per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce
Il comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA (CHMP) ha raccomandato l’approvazione di otto medicinali. Il comitato ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Skysona (elivaldogene autotemcel) per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD) per i pazienti senza un donatore di cellule staminali ematopoietiche compatibile. Poiché Skysona è una terapia genica, il parere positivo del CHMP si basa su una valutazione del Comitato per le terapie avanzate (CAT) dell’EMA.
Il Comitato ha adottato un parere positivo, raccomandando la concessione di un’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali per Bylvay (odevixibat) per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi.
Imcivree (setmelanotide) ha ottenuto un parere positivo dal Comitato per il trattamento dell’obesità e il controllo della fame associati a carenze genetiche del recettore della melanocortina 4 (MC4R).
Klisyri (tirbanibulin mesylate) ha ottenuto un parere positivo per il trattamento sul campo della cheratosi attinica non ipercheratotica e non ipertrofica.
Il CHMP ha adottato un parere positivo per Ozawade (pitolisant) per il trattamento dell’eccessiva sonnolenza diurna nell’apnea ostruttiva del sonno.
Il Comitato ha adottato un parere positivo per Ryeqo (relugolix / estradiolo / noretisterone acetato) per il trattamento dei sintomi dei fibromi uterini in donne adulte in età riproduttiva.
Verquvo (vericiguat) ha ottenuto un parere positivo dal Comitato per il trattamento dell’insufficienza cardiaca cronica sintomatica in pazienti adulti con frazione di eiezione ridotta.