Per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) negli Stati Uniti in vendita la prima formulazione in film orale di riluzolo che si dissolve sulla lingua
Per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è stata resa disponibile negli Stati Uniti la prima formulazione in film orale di riluzolo che si dissolve sulla lingua. È quanto riporta un comunicato del produttore del farmaco, Mitsubishi Tanabe Pharma America.
«Le persone con SLA possono sviluppare difficoltà a deglutire, influenzando il modo in cui vengono somministrati determinati farmaci» ha dichiarato Atsushi Fujimoto, presidente di Mitsubishi Tanabe Pharma America. Il film orale si dissolve sulla lingua ed è stato sviluppato proprio per assistere le persone con SLA che hanno difficoltà di deglutizione.
Approvazione basata su uno studio di biodisponibilità e bioquivalenza
Il film orale è prodotto in dosi da 50 mg e va assunto due volte al giorno senza cibo o liquidi, riporta il comunicato. Deve essere somministrato almeno un’ora prima, o due ore dopo, un pasto.
Mitsubishi Tanabe Pharma America e Aquestive Therapeutics hanno annunciato un accordo di licenza e fornitura per i diritti statunitensi della formulazione a film orale all’inizio di quest’anno.
La Food and Drug Administrazion (FDA) statunitense ha approvato per la prima volta questa formulazione di riluzolo nel novembre 2019 sulla base di uno studio pivotale di biodisponibilità e bioequivalenza per collegare la sicurezza e l’efficacia della nuova formulazione in film orale alla forma di dosaggio della compressa approvata di riluzolo. Il film orale ha dimostrato di fornire una quantità simile di farmaco lungo il torrente ematico come le compresse di riluzolo.
Riluzolo è stato approvato dalla FDA per il trattamento della ALS per la prima volta nel 1995 avendo dimostrato che il tempo alla tracheostomia o al decesso era superiore nei pazienti che ricevevano compresse di riluzolo rispetto al placebo.
«Molte persone con SLA hanno, o sperimenteranno, difficoltà a deglutire alcuni farmaci. Ci sono anche alcuni pazienti che schiacciano le compresse per prendere le loro medicine» ha detto Gary L. Pattee, neurologo e specialista in SLA operante aa Lincoln, nel Nebraska.
«Formulazioni alternative di riluzolo possono svolgere un ruolo importante nel piano di trattamento per le persone con SLA, comprese coloro che hanno difficoltà a deglutire alcuni farmaci. Questa è una notizia di rilievo per la comunità SLA» ha aggiunto.
Prolungata l’aspettativa di vita
La SLA, chiamata anche malattia di Lou Gehrig (dal nome di un giocatore di baseball, la cui malattia nel 1939 sollevò l’attenzione pubblica), o malattia di Charcot o malattia dei motoneuroni, è una patologia neurodegenerativa progressiva del motoneurone, che colpisce selettivamente i motoneuroni, sia centrali (1° motoneurone, a livello della corteccia cerebrale), sia periferici (2° motoneurone, a livello del tronco encefalico e del midollo spinale).
La SLA è caratterizzata da rigidità muscolare, contrazioni muscolari e graduale debolezza a causa della diminuzione delle dimensioni dei muscoli. Ciò si traduce in difficoltà di parola, della deglutizione e, infine, della respirazione.
Nel 90%-95% dei casi la causa non è nota ma si suggerisce che il glutammato (neurotrasmettitore eccitatorio) primario del sistema nervoso centrale) svolga un ruolo nella morte cellulare di questa malattia.
Circa il 5%-10% dei casi sono ereditati dai genitori e circa la metà di questi sono dovuti a uno di due geni specifici. La diagnosi si basa sull’osservazione di segni e sintomi presentati dal paziente e su alcuni esami diagnostici eseguiti per escludere altre possibili cause.
Non esiste una cura nota per la SLA. Riluzolo, che si presume agisca inibendo i processi del glutammato, può prolungare l’aspettativa di vita. La ventilazione assistita può comportare sia una migliore qualità, sia una maggiore durata della vita.
La malattia di solito incomincia intorno all’età di 60 anni e, nei casi ereditati, circa una decina di anni prima. La sopravvivenza media dall’esordio al decesso può variare dai tre ai quattro anni; circa il 10% sopravvive più di 10 anni, mentre il 5% raggiunge o supera i 20 anni dalla diagnosi.
La maggior parte muore per insufficienza respiratoria. In gran parte del mondo, i tassi epidemiologici di SLA sono sconosciuti. In Europa e negli Stati Uniti, la malattia colpisce circa 2 persone ogni 100 000 individui all’anno.