Via libera dell’UE sulla sicurezza: Bluebird Bio andrà avanti con il lancio europeo di Zynteglo, la sua terapia genica per la beta-talassemia
Con una decisione europea positiva a conferma della sicurezza del farmaco, Bluebird Bio ha superato un altro ostacolo e andrà avanti con il lancio europeo di Zynteglo, la sua terapia genica per la beta-talassemia.
Dopo quasi cinque mesi fuori dal mercato, l’azienda con sede nel Massachusetts ha detto venerdì che avrebbe ripreso la commercializzazione per il trattamento delle malattie del sangue in Europa dopo che il Comitato di valutazione del rischio di farmacovigilanza dell’UE (PRAC) ha determinato i benefici del farmaco superano i suoi rischi. La decisione avrà effetto immediato.
La pausa di Bluebird risale a febbraio, quando la casa farmaceutica ha volontariamente interrotto la vendita di Zynteglo dopo che un trial di fase 1/2 del suo candidato alla terapia genica LentiGlobin ha segnalato due casi di cancro del sangue, uno di leucemia mieloide acuta (AML) e uno di sindrome mielodisplastica (MDS).
Quella medicina sperimentale usa lo stesso vettore virale BB305 di Zynteglo per consegnare un gene nelle cellule. Sebbene nessun caso di leucemia sia stato collegato a Zynteglo la decisione era stata resa per motivi precauzionali per poter capire come stavano le cose.
All’inizio di questa settimana, il comitato di sicurezza dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha stabilito che non ci sono prove che il vettore virale usato in Zynteglo abbia stimolato il caso di AML. La diagnosi di MDS era stata precedentemente rivista in anemia dipendente dalla trasfusione.
La revisione della sicurezza ha seguito una serie di battute d’arresto da quando Zynteglo ha ottenuto l’approvazione condizionata per trattare la beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) a metà 2019.
Bluebird ha spinto il suo lancio nel 2020 dopo che i regolatori hanno detto che doveva “stringere” la produzione sulla terapia genica. Poi è arrivato COVID-19, costringendo l’azienda a rimandare ulteriormente il dosaggio alla fine dell’anno. Il primo paziente alla fine ha ricevuto l’infusione a febbraio, secondo un documento finanziario.
Ci sono ancora alcuni passi prima che la revisione del PRAC diventi legalmente vincolante nei 27 stati membri del blocco.
Negli Stati Uniti, Zynteglo non è stato ancora approvato, ma l’azienda ha stimato che un deposito potrebbe arrivare a giorni. Poco più di un mese fa, la FDA ha revocato le sue restrizioni cliniche su due studi di fase 3 di Zynteglo nella TDT. Il regolatore ha anche dato alla biotech il via libera per riavviare gli studi di fase precedente di LentiGlobin.